[發(fā)明專利]治療重癥肌無(wú)力的方法

無(wú)效

• 申請(qǐng)?zhí)枺?/td>: 200680037667.2
• 申請(qǐng)日: 2006-09-05
• 公開(kāi)（公告）號(hào): CN101340926A
• 公開(kāi)（公告）日: 2009-01-07
• 發(fā)明（設(shè)計(jì)）人: 約翰·哈默;溫·韋斯頓－戴維斯
• 申請(qǐng)（專利權(quán)）人: 發(fā)展技術(shù)有限公司
• 主分類號(hào): A61K38/17
• 分類號(hào): A61K38/17;A61P37/00
• 代理公司: 北京集佳知識(shí)產(chǎn)權(quán)代理有限公司
• 代理人: 劉曉東;彭鯤鵬

1.一種治療或預(yù)防重癥肌無(wú)力的方法，其包括向有此需要的對(duì)象 施用治療或預(yù)防有效量的結(jié)合補(bǔ)體C5的藥劑。

2.治療或預(yù)防有效量的結(jié)合補(bǔ)體C5的藥劑在制備治療或預(yù)防重癥 肌無(wú)力的藥物中的用途。

3.根據(jù)權(quán)利要求1的方法或根據(jù)權(quán)利要求2的用途，其中所述藥 劑用于阻止C5轉(zhuǎn)化酶將補(bǔ)體C5切割成補(bǔ)體C5a和補(bǔ)體C5b-9。

4.根據(jù)權(quán)利要求1至3中任一項(xiàng)的方法或用途，其中所述藥劑以 小于0.2mg/ml的IC₅₀結(jié)合C5。

5.根據(jù)權(quán)利要求1至4中任一項(xiàng)的方法或用途，其中所述藥劑來(lái) 源于食血節(jié)肢動(dòng)物。

6.根據(jù)權(quán)利要求1至5中任一項(xiàng)的方法或用途，其中所述結(jié)合C5 的藥劑是蛋白質(zhì)，其包含圖2中氨基酸序列的第19至168位氨基酸或 者由其組成，或者是該蛋白質(zhì)的功能等價(jià)物。

7.根據(jù)權(quán)利要求1至5中任一項(xiàng)的方法或用途，其中所述結(jié)合C5 的藥劑是蛋白質(zhì)，其包含圖2中氨基酸序列的第1至168位氨基酸或者 由其組成，或者是該蛋白質(zhì)的功能等價(jià)物。

8.根據(jù)權(quán)利要求1至5中任一項(xiàng)的方法或用途，其中所述藥劑是 編碼如權(quán)利要求6或7所述蛋白質(zhì)的核酸分子。

9.根據(jù)權(quán)利要求8的方法或用途，其中所述核酸分子包含圖2中 核苷酸序列的第53至507位堿基或者由其組成。

10.根據(jù)權(quán)利要求9的方法或用途，其中所述核酸分子包含圖2中 核苷酸序列的第1至507位堿基或者由其組成。

11.根據(jù)權(quán)利要求1至10中任一項(xiàng)的方法或用途，其中所述對(duì)象 是哺乳動(dòng)物，優(yōu)選人。

12.根據(jù)權(quán)利要求1至11中任一項(xiàng)的方法或用途，其中以足以結(jié) 合對(duì)象中盡可能多的可利用C5、更優(yōu)選所有可利用C5的劑量施用所述藥 劑。

13.根據(jù)權(quán)利要求1至12中任一項(xiàng)的方法或用途，其中以足以減 少體重減輕和/或肌無(wú)力的劑量施用所述藥劑。

14.根據(jù)權(quán)利要求1至13中任一項(xiàng)的方法或用途，其中以1mg/kg 至15mg/kg的劑量施用所述藥劑。

15.根據(jù)權(quán)利要求1至14中任一項(xiàng)的方法或用途，其中以13mg/kg 的單劑量腹膜內(nèi)施用所述藥劑。

16.根據(jù)權(quán)利要求1至13中任一項(xiàng)的方法或用途，其中以13mg/kg 的劑量腹膜內(nèi)施用所述藥劑，接著每12小時(shí)以4mg/kg的劑量施用。

17.根據(jù)權(quán)利要求1至16中任一項(xiàng)的方法或用途，其中作為治療 方案的一部分施用所述結(jié)合C5的藥劑，所述治療方案還包括施用治療 重癥肌無(wú)力的其它藥物。

18.根據(jù)權(quán)利要求17的方法或用途，其中所述的其它藥物是抗膽 堿酯酶劑，比如新斯的明和吡斯的明，或者是免疫抑制藥物，比如潑尼 松、環(huán)孢霉素、和硫唑嘌呤。

19.根據(jù)權(quán)利要求17或18的方法或用途，其中與所述其它藥物同 時(shí)、依次或分別地施用所述結(jié)合C5的藥劑。

20.根據(jù)權(quán)利要求1至19中任一項(xiàng)的方法或用途，其中所述重癥 肌無(wú)力是輕度重癥肌無(wú)力或重度重癥肌無(wú)力。