[發(fā)明專利]使用自我保護(hù)寡核苷酸調(diào)節(jié)基因表達(dá)的組合物和方法

無(wú)效

• 申請(qǐng)?zhí)枺?/td>: 200580048308.2
• 申請(qǐng)日: 2005-12-30
• 公開（公告）號(hào): CN101124339A
• 公開（公告）日: 2008-02-13
• 發(fā)明（設(shè)計(jì)）人: 托德·M·豪澤;阿龍·盧米斯
• 申請(qǐng)（專利權(quán)）人: 托德·M·豪澤;阿龍·盧米斯
• 主分類號(hào): C12Q1/68
• 分類號(hào): C12Q1/68;C07H21/02;C12P19/34;C07H21/04;C12N15/63;A01N43/04
• 代理公司: 中國(guó)國(guó)際貿(mào)易促進(jìn)委員會(huì)專利商標(biāo)事務(wù)所
• 代理人: 李瑛

1.一種分離的多核苷酸，包含具有與靶mRNA序列互補(bǔ)的序列的區(qū)域和一個(gè)或多個(gè)自身互補(bǔ)區(qū)。

2.權(quán)利要求1的多核苷酸，其中所述多核苷酸包含兩個(gè)或多個(gè)自身互補(bǔ)區(qū)。

3.權(quán)利要求1的多核苷酸，其中所述多核苷酸包含RNA。

4.權(quán)利要求1的多核苷酸，其中所述多核苷酸包含DNA。

5.權(quán)利要求1的多核苷酸，其中所述多核苷酸包含肽核酸。

6.權(quán)利要求1的多核苷酸，其中所述自身互補(bǔ)區(qū)位于該多核苷酸的5′末端或3′末端或兩個(gè)末端。

7.權(quán)利要求1的多核苷酸，還包含一個(gè)或多個(gè)另外的與靶mRNA序列互補(bǔ)的序列的區(qū)域，其中所述與靶mRNA互補(bǔ)的序列的區(qū)域被位于該多核苷酸的5′末端或3′末端或兩個(gè)末端的自身互補(bǔ)區(qū)分隔開。

8.權(quán)利要求7的多核苷酸，其中所述與靶mRNA互補(bǔ)的序列的區(qū)域與同一靶mRNA互補(bǔ)。

9.權(quán)利要求7的多核苷酸，其中所述與靶mRNA互補(bǔ)的序列的區(qū)域與兩個(gè)或多個(gè)不同的mRNA互補(bǔ)。

10.權(quán)利要求1的多核苷酸，還包含與靶mRNA序列非互補(bǔ)或部分互補(bǔ)并且與自身互補(bǔ)區(qū)非互補(bǔ)的第二序列，其中所述第二序列位于自身互補(bǔ)區(qū)和與靶mRNA序列互補(bǔ)的序列之間。

11.權(quán)利要求1的多核苷酸，其中所述自身互補(bǔ)區(qū)包含莖-環(huán)結(jié)構(gòu)。

12.權(quán)利要求1的多核苷酸，其中所述自身互補(bǔ)區(qū)不和與靶mRNA序列互補(bǔ)的序列互補(bǔ)。

13.權(quán)利要求1的多核苷酸，其中所述多核苷酸包含兩個(gè)自身互補(bǔ)區(qū)，和其中所述兩個(gè)自身互補(bǔ)區(qū)彼此不互補(bǔ)。

14.權(quán)利要求1的多核苷酸，其中所述與靶mRNA序列互補(bǔ)的序列包含至少17個(gè)核苷酸。

15.權(quán)利要求14的多核苷酸，其中所述與靶mRNA序列互補(bǔ)的序列包含17至30個(gè)核苷酸。

16.權(quán)利要求14的多核苷酸，其中所述自身互補(bǔ)區(qū)包含至少5個(gè)核苷酸。

17.權(quán)利要求14的多核苷酸，其中所述自身互補(bǔ)區(qū)包含至少24個(gè)核苷酸。

18.權(quán)利要求14的多核苷酸，其中所述自身互補(bǔ)區(qū)包含12至48個(gè)核苷酸。

19.權(quán)利要求11的多核苷酸，其中所述環(huán)包含至少4個(gè)核苷酸。

20.包含多重權(quán)利要求1的多核苷酸的陣列。

21.編碼權(quán)利要求1的多核苷酸的表達(dá)載體。

22.包含生理學(xué)可接受載體和權(quán)利要求1的多核苷酸的組合物。

23.一種降低基因表達(dá)的方法，包括將權(quán)利要求1的分離的多核苷酸導(dǎo)入細(xì)胞。

24.權(quán)利要求23的方法，其中細(xì)胞是植物、動(dòng)物、原生動(dòng)物、病毒、細(xì)菌或真菌的細(xì)胞。

25.權(quán)利要求23的方法，其中細(xì)胞是哺乳動(dòng)物細(xì)胞。

26.權(quán)利要求23的方法，其中分離的多核苷酸被直接導(dǎo)入細(xì)胞。

27.權(quán)利要求23的方法，其中分離的多核苷酸通過(guò)足以將分離的多核苷酸遞送入細(xì)胞的手段細(xì)胞外導(dǎo)入細(xì)胞。

28.一種治療疾病的方法，包括將權(quán)利要求1的分離的多核苷酸導(dǎo)入細(xì)胞，其中mRNA的過(guò)量表達(dá)與該疾病相關(guān)。

29.權(quán)利要求28的方法，其中疾病是癌癥。

30.一種治療患者的感染的方法，包括將權(quán)利要求1的分離的多核苷酸導(dǎo)入患者，其中分離的多核苷酸介導(dǎo)感染物的進(jìn)入、復(fù)制、整合、傳染或維持。

31.一種鑒定基因功能的方法，包括：

(a)將權(quán)利要求1的分離的多核苷酸導(dǎo)入細(xì)胞，其中分離的多核苷酸抑制該基因的表達(dá)；和

(b)確定步驟(a)對(duì)細(xì)胞特征的影響，

由此確定基因的功能。

32.權(quán)利要求31的方法，其中使用高流通量篩選實(shí)施該方法。