[發(fā)明專(zhuān)利]用于基因治療的陽(yáng)離子類(lèi)脂

無(wú)效

• 申請(qǐng)?zhí)枺?/td>: 97121514.6
• 申請(qǐng)日: 1997-10-21
• 公開(kāi)（公告）號(hào): CN1068585C
• 公開(kāi)（公告）日: 2001-07-18
• 發(fā)明（設(shè)計(jì)）人: Ｐ·Ｎ·比龍爾;Ｄ·Ｒ·海斯非德;Ｊ·Ｏ·林克;Ｊ·Ｊ·內(nèi)斯特;Ｇ·Ａ·佩爾茨
• 申請(qǐng)（專(zhuān)利權(quán)）人: 弗·哈夫曼－拉羅切有限公司
• 主分類(lèi)號(hào): C07C279/14
• 分類(lèi)號(hào): C07C279/14;C07C279/12;A61K47/48
• 代理公司: 中國(guó)國(guó)際貿(mào)易促進(jìn)委員會(huì)專(zhuān)利商標(biāo)事務(wù)所
• 代理人: 杜京英

1．式Ⅰ化合物及其鹽、溶劑化物、拆分了及未拆分的對(duì)映體、非對(duì)映體或它們的混合物：

R₁R₂N-C(O)-A-X????式Ⅰ其中：

R₁和R₂可以是相同的或不同的，為C₁₀-C₂₆烴基；

A為亞烴基，其中一個(gè)或多個(gè)亞甲基可被基團(tuán)Y任意取代，條件是Y基團(tuán)彼此不能鄰接，而每個(gè)Y可獨(dú)立地為：-O-,-OC(O)-,-C(O)O-,-NR₅-,-NR₅C(O)-,-C(O)NR₅-,NR₅C(O)NR₅-,-NR₅C(O)O-,-OC(O)NR₅-,-S(O)_n-,n為0、1或2，或-NZ-C(=NZ)NZ-，其中每個(gè)Z獨(dú)立地為H或-(CH₂)_mNR₅-C(=NR₅)NR₅,m為1-10的整數(shù)，而每個(gè)R₅獨(dú)立地為H或C_1-6烷基；

X是：(1)三烴基銨基，其中烴基彼此相同或不同，或(2)-NH-C(=NR₃)NHR₄，其中R₃和R₄各自獨(dú)立地為烴基、鹵代烷基、羥烷基、O-保護(hù)的羥烷基、烷氧烷基、鹵代烷氧烷基、芳氧烷基、氨基烷基、單或二取代氨基烷基、N-保護(hù)的-氨基烷基、酰基、烷氧羰基、芳氧羰基、-C(O)NR₆R₇，其中R₆和R₇獨(dú)立地為H或烴基、氮保護(hù)基，或R₃和R₄與它們連接的原子一起形成單環(huán)或雙環(huán)化合物，任選地被烷基，環(huán)烷基，鏈烯基，炔基，芳基，鹵代烷基，羥基，氨基，鹵代，硝基，氰基，羧基，氨基甲酰基，烷氧基，鹵代烷氧基，單和二取代氨基，酰基，烷氧酰基或芳氧酰基取代；但條件是：

當(dāng)R₁和R₂相同，均為C₁₆烷基，而X為-NH-C(=NH)NH₂時(shí)，A不為亞丁基鏈；

以下情況不同時(shí)發(fā)生：R₁=R₂=C₁₈H₃₇，A是(CH₂)n(n=5或10)而X是三甲基銨基；

以下情況不同時(shí)發(fā)生：R₁=R₂=C₁₈烷基，A為亞甲基，X為-NH-C(=NH)NH₂。

2．按照權(quán)利要求1的化合物，其中X為-NH-C(=NR₂)NHR₄。

3．按照權(quán)利要求1或2的化合物，其中R₁和R₂為烷基或單不飽和鏈烯基。

4．按照權(quán)利要求1所述的化合物，其中R₁和R₂是相同的。

5．按照權(quán)利要求1所述的化合物，其中R₁和R₂為CH₃(CH₂)₇CH=CH(CH₂)₈-。

6．按照權(quán)利要求1所述的化合物，其中A為亞烷基。

7．按照權(quán)利要求1所述的化合物，其中A為亞甲基或亞乙基，而R₃和R₄均為H或N-保護(hù)的-氨基烷基。

8．按照權(quán)利要求1所述的化合物，其中R₃和R₄為選自下列基團(tuán)的N-保護(hù)的-氨基烷基，選自2-(叔丁氧羰基氨基)乙基和3-(叔丁氧羰基)丙基。

9．聚陰離子-類(lèi)脂復(fù)合體，含有權(quán)利要求1-8中任一項(xiàng)所述的化合物和聚陰離子。