[發明專利]含七葉皂苷和/或其鹽化合物的轉染復合物在促轉染的應用

在審

• 申請號: 202310047356.X
• 申請日: 2023-01-31
• 公開（公告）號: CN116159145A
• 公開（公告）日: 2023-05-26
• 發明（設計）人: 孫遜;許燕花;唐雪;張志榮
• 申請（專利權）人: 四川大學
• 主分類號: A61K47/28
• 分類號: A61K47/28;A61K31/711;A61K31/7105;A61K31/713;A61K48/00;A61P35/00;A61P31/12
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1.一種轉染復合物，其特征在于包含七葉皂苷和/或七葉皂苷鹽化合物。

2.根據權利要求1所述的轉染復合物，其特征在于，還包括非病毒載體和/或核酸分子。

3.根據權利要求1-2任一所述的轉染復合物，其特征在于，所述七葉皂苷的結構如式(I)所示：

4.根據權利要求1-2任一所述的轉染復合物，其特征在于，所述的七葉皂苷鹽化合物，結構如式(II)所示：

其中式(II)中的R為甘氨酸、丙氨酸、纈氨酸、亮氨酸、異亮氨酸、甲硫氨酸、脯氨酸、色氨酸、絲氨酸、酪氨酸、半胱氨酸、苯丙氨酸、天冬酰胺、谷氨酰胺、蘇氨酸、天門冬氨酸、谷氨酸、賴氨酸、精氨酸和組氨酸的一種或多種，及各種金屬鹽，包括鈉、鉀、鋅、鋁、鐵、鋯、鈣、錳、鎂、銅、鉛、鎳、鎘的一種。

5.根據權利要求2所述的轉染復合物，其特征在于，所述非病毒載體包括脂質體、脂質納米顆粒、納米乳、天然高分子聚合物、合成高分子聚合物的一種或多種。

6.根據權利要求2所述的轉染復合物，其特征在于，所述核酸分子是核酸藥物，進一步優選為DNA和/或RNA。

7.根據權利要求6所述的轉染復合物，其特征在于，所述核酸藥物包括質粒DNA(plasmid?DNA，pDNA)、反義寡核苷酸(antisense?oligonucleotide，ASON)、編碼治療性蛋白或疫苗抗原基因的信使RNA(mRNA)、含有核苷酸修飾的mRNA、小干擾RNA(smallinterfering?RNA，siRNA)、微小RNA(microRNA，miRNA)、調控蛋白活性的RNA適配體(RNAaptamer)、小激活RNA(saRNA)、環狀RNA、自擴增mRNA(SAM)、小向導RNA(sgRNA)、U1小核RNA(snRNA)和其他基因治療藥物的一種或多種。

8.根據權利要求5所述的轉染復合物，其特征在于，所述天然高分子聚合物包括魚精蛋白、聚賴氨酸、聚精氨酸、殼聚糖和其他天然高分子聚合物的一種或多種。

9.根據權利要求5所述的轉染復合物，其特征在于，所述合成高分子聚合物包括聚乙烯亞胺(PEI)及其衍生物、樹枝狀聚酰胺胺(PAMAM)及其衍生物、聚-β-氨基酯(PBAE)及其衍生物和其他合成高分子聚合物的一種或多種。

10.根據權利要求6所述的核酸分子，其中RNA分子包括含有或不含核苷酸修飾的mRNA、siRNA、miRNA、saRNA、環狀RNA、SAM、sgRNA、U1?snRNA和其他基因治療藥物的一種或多種。

11.根據權利要求1-10任一所述的轉染復合物在制備核酸藥物中的應用。

12.根據權利要求11所述的應用，其特征在于，七葉皂苷和/或七葉皂苷鹽化合物能夠提高非病毒載體轉染效率。

13.七葉皂苷和/或七葉皂苷鹽化合物在制備促進轉染物質中的應用。

14.根據權利要求13所述的應用，其特征在于，所述轉染物質為非病毒載體。