[發明專利]預防或治療巴斯綜合征的方法和組合物

在審

• 申請號: 202211635437.3
• 申請日: 2014-02-28
• 公開（公告）號: CN115990242A
• 公開（公告）日: 2023-04-21
• 發明（設計）人: D·特拉維斯·威爾遜;馬克·班伯格
• 申請（專利權）人: 康德生物醫療有限公司
• 主分類號: A61K38/07
• 分類號: A61K38/07;A61K45/06;A61P9/00;A61P21/00;A61P43/00;A61P7/00;A61P31/04
• 代理公司: 北京同達信恒知識產權代理有限公司 11291
• 代理人: 石磊

1.一種肽或其藥學上可接受的鹽在制備用于增加在有此需要的哺乳動物受試者中的TAZ1表達的藥物中的用途，其中，所述肽由式D-Arg-2'6'-Dmt-Lys-Phe-NH₂構成。

2.根據權利要求1所述的用途，其中，在所述受試者中的TAZ1表達是正常對照受試者中的TAZ1表達水平的約二分之一至五分之一。

3.根據權利要求1至2中任一項所述的用途，其中，每天施用所述藥物，持續6周或更久。

4.根據權利要求1至3中任一項所述的用途，其中，每天施用所述藥物，持續12周或更久。

5.根據權利要求1至4中任一項所述的用途，其中，所述受試者已經被診斷為具有巴斯綜合征或疑似具有巴斯綜合征或處于具有巴斯綜合征的危險之中。

6.根據權利要求5所述的用途，其中，所述巴斯綜合征包括心肌病、骨骼肌異常、中性粒細胞減少、發育遲緩、弱肌張力、在尿和血液中有機酸的水平增加和頻繁細菌感染中的一種或多種。

7.根據權利要求1至6中任一項所述的用途，其中，所述受試者為人類。

8.根據權利要求1至7中任一項所述的用途，其中，經口服、局部、全身、靜脈內、皮下、腹膜內或肌肉內施用所述藥物。

9.根據權利要求1至8中任一項所述的用途，還包括對所述受試者單獨、依次或同時地施用心血管劑。

10.根據權利要求9所述的用途，其中，所述心血管劑選自由抗心律不整劑、血管擴張劑、抗心絞痛劑、皮質類固醇、強心苷、利尿劑、鎮靜劑、血管緊張素轉化酶(ACE)抑制劑、血管緊張素II拮抗劑、溶栓劑、鈣通道阻斷劑、血栓烷受體拮抗劑、自由基清除劑、抗血小板藥物、β-腎上腺素受體阻斷藥物、α-受體阻斷藥物、交感神經抑制劑、洋地黃制劑、強心藥和抗高血脂藥物構成的組。

11.根據權利要求1至10中任一項所述的用途，其中，所述藥學上可接受的鹽包括乙酸鹽或三氟乙酸鹽。

12.一種肽或其藥學上可接受的鹽在制備用于穩定在具有巴斯綜合征或疑似具有巴斯綜合征的哺乳動物受試者中的心磷脂再成型的藥物中的用途，其中，所述肽由式D-Arg-2'6'-Dmt-Lys-Phe-NH₂構成。

13.根據權利要求12所述的用途，其中，所述哺乳動物受試者具有與正常對照受試者相比減少的TAZ1表達。

14.根據權利要求12所述的用途，其中，所述心磷脂為心磷脂的18:2物質。