[發明專利]用于治療多發性硬化癥的組合物和方法

在審

• 申請號: 202211524328.4
• 申請日: 2019-12-27
• 公開（公告）號: CN115919895A
• 公開（公告）日: 2023-04-07
• 發明（設計）人: 孫濤壘
• 申請（專利權）人: 武漢廣行科學研究有限公司
• 主分類號: A61K33/242
• 分類號: A61K33/242;A61K47/54;A61P25/00;A61P37/02;B82Y5/00;B82Y40/00
• 代理公司: 廣州三環專利商標代理有限公司 44202
• 代理人: 許東輝

公開了金團簇用于治療多發性硬化癥患者的藥物用途。金團簇包含金核和與金核鍵合的配體。

本發明專利申請是基于申請號為“201911378426X”，申請日為“2019年12月27日”，名稱為“用于治療多發性硬化癥的組合物和方法”的發明專利的分案申請。

技術領域

本發明涉及多發性硬化癥技術領域，尤其涉及用于治療多發性硬化癥的組合物和方法。

背景技術

多發性硬化癥(Multiple?sclerosis,MS)的意思是“多個區域的瘢痕組織”，是一種自身免疫性疾病，其中免疫系統攻擊包圍并保護中樞神經系統(central?nervalsystem,CNS)神經纖維的髓鞘，從而引起炎癥。當髓鞘或神經纖維在多發性硬化癥中受損或被破壞時，對中樞神經系統區域的損害可能會產生多種神經系統癥狀，這些癥狀在多發性硬化癥患者中類型和嚴重程度各不相同。多發性硬化癥有四種類型：臨床孤立綜合征(clinically?isolated?syndrome,CIS)，復發緩解多發性硬化癥(relapse-remitting?MS,RRMS)，原發進行性多發性硬化癥(primary?progressive?MS,PPMS)和繼發進行性多發性硬化癥(secondary?progressive?MS,SPMS)。常見癥狀包括肌肉無力，麻木和刺痛，Lhermitte癥狀，膀胱問題，腸道問題，疲勞，頭暈和眩暈，性功能障礙，痙攣和肌肉痙攣，震顫，視力問題，步態和活動性變化，情緒變化和沮喪，學習和記憶問題，以及疼痛。

多發性硬化癥的病因尚不清楚，但據信涉及遺傳易感性，免疫系統異常和環境因素共同引發該疾病。

雖然現有藥物可通過改變免疫系統功能幫助減緩疾病進展或在患者經歷癥狀惡化時幫助緩解癥狀，但仍然迫切需要新的藥物和方法來治療多發性硬化癥。

發明內容

本發明的目的是提供用于治療多發性硬化癥的藥物組合物和方法。

在一些實施方案中，用于治療患有多發性硬化癥的受試者的方法包括將有效量的藥物組合物施用于患有多發性硬化癥的受試者；其中所述藥物組合物包含金團簇(AuC)；其中所述金團簇包含金核，和與金核鍵合的配體。

在該方法的一些實施方案中，金核的直徑小于3nm。在一些實施方案中，金核的直徑為0.5-2.6nm。

在該方法的一些實施方案中，配體是選自L-半胱氨酸及其衍生物、D-半胱氨酸及其衍生物、含半胱氨酸的寡肽及其衍生物、和其他含硫醇化合物中的一種。

在該方法的一些實施方案中，L-半胱氨酸及其衍生物選自L-半胱氨酸、N-異丁酰基-L-半胱氨酸(L-NIBC)和N-乙酰基-L-半胱氨酸(L-NAC)，D-半胱氨酸及其衍生物選自D-半胱氨酸、N-異丁酰基-D-半胱氨酸(D-NIBC)和N-乙酰基-D-半胱氨酸(D-NAC)。

在該方法的一些實施方案中，含半胱氨酸的寡肽及其衍生物是含半胱氨酸的二肽、含半胱氨酸的三肽或含半胱氨酸的四肽。

在該方法的一些實施方案中，含半胱氨酸的二肽選自L-半胱氨酸-L-精氨酸二肽(CR)、L-精氨酸-L-半胱氨酸二肽(RC)、L-組氨酸-L-半胱氨酸二肽(HC)和L-半胱氨酸-L-組氨酸二肽(CH)。

在該方法的一些實施方案中，含半胱氨酸的三肽選自甘氨酸-L-半胱氨酸-L-精氨酸三肽(GCR)、L-脯氨酸-L-半胱氨酸-L-精氨酸三肽(PCR)、L-賴氨酸-L-半胱氨酸-L-脯氨酸三肽(KCP)和L-谷胱甘肽(GSH)。

在該方法的一些實施方案中，含半胱氨酸的四肽選自甘氨酸-L-絲氨酸-L-半胱氨酸-L-精氨酸四肽(GSCR)和甘氨酸-L-半胱氨酸-L-絲氨酸-L-精氨酸四肽(GCSR)。