[發明專利]大鼠線粒體基因aC（aCC）位點特異性堿基編輯及其應用在審
| 申請號： | 202211223123.2 | 申請日： | 2022-10-08 |
| 公開（公告）號： | CN115612689A | 公開（公告）日： | 2023-01-17 |
| 發明（設計）人： | 馬元武;齊曉龍;張旭;孔維寧;呂丹;張連峰 | 申請（專利權）人： | 中國醫學科學院醫學實驗動物研究所 |
| 主分類號： | C12N15/12 | 分類號： | C12N15/12;C12N15/85;A01K67/027 |
| 代理公司： | 北京迎碩知識產權代理事務所(普通合伙) 11512 | 代理人： | 張群峰 |
| 地址： | 100021 *** | 國省代碼： | 北京;11 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 大鼠 線粒體 基因 ac acc 特異性 堿基 編輯 及其 應用 | ||
【權利要求書】：
1.一種大鼠線粒體基因aC(aCC)位點的編輯工具，包括：
選定一對TALE識別靶點序列，其中目標位點aC(aCC)位于TALE識別靶點序列中間位置，TALE識別靶點序列之間的間隔為7-18bp；
篩選能夠高效率的定位到目標aC(aCC)位點使其發生C·G到T·A轉變的DdCBE組合，從而在線粒體基因組中引入突變。
2.根據權利要求1所述的編輯工具，其中大鼠線粒體基因aC(aCC)位點特異性的DdCBE組合為：
MTS-N-1366aa-RVDarray-C-G1333C-UGI和MTS-N-1366aa-RVDarray-C-G1333N-UGI。
3.權利要求1所述的編輯工具在大鼠中實現線粒體基因aC(aCC)位點C·G到T·A的突變的應用。
4.根據權利要求1所述的編輯工具在大鼠細胞系C6進行線粒體基因aC(aCC)位點C·G到T·A突變的應用。
5.根據權利要求1所述的編輯工具在大鼠受精卵注射制備大鼠線粒體基因aC(aCC)位點C·G到T·A突變模型的應用。
6.根據權利要求1所述的編輯工具制備的線粒體基因突變大鼠模型，其獲得的突變能夠穩定地母系遺傳。
7.根據權利要求1所述的編輯工具制備的G007A大鼠模型，具有人類線粒體G583A突變臨床表型，應用于線粒體肌病的研究。
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