[發明專利]用于肝臟中蛋白質表達的重組啟動子和載體及其用途

在審

• 申請號: 202210813636.2
• 申請日: 2016-04-15
• 公開（公告）號: CN115094062A
• 公開（公告）日: 2022-09-23
• 發明（設計）人: C·B·德林;T·H·斯潘塞;H·C·布朗
• 申請（專利權）人: 埃默里大學;亞特蘭大兒童健康護理股份有限公司
• 主分類號: C12N15/113
• 分類號: C12N15/113;C12N9/64;C12N15/85;A61K48/00
• 代理公司: 永新專利商標代理有限公司 72002
• 代理人: 王健;林曉紅

1.一種分離的核酸分子，其包含與SEQ ID NO:11、SEQ ID NO:12、SEQ ID NO:125、SEQID NO:2或SEQ ID NO:126任一具有至少90％相同性的核苷酸序列。

2.權利要求1的分離的核酸分子，其包含與SEQ ID NO:11具有至少90％相同性的核苷酸序列。

3.權利要求2的分離的核酸分子，其包含SEQ ID NO:11所示的核苷酸序列。

4.權利要求1的分離的核酸分子，其包含與SEQ ID NO:12具有至少90％相同性的核苷酸序列。

5.權利要求4的分離的核酸分子，其包含SEQ ID NO:12所示的核苷酸序列。

6.權利要求1的分離的核酸分子，其包含與SEQ ID NO:125具有至少90％相同性的核苷酸序列。

7.權利要求6的分離的核酸分子，其包含SEQ ID NO:125所示的核苷酸序列。

8.權利要求1的分離的核酸分子，其包含與SEQ ID NO:2具有至少90％相同性的核苷酸序列。

9.權利要求8的分離的核酸分子，其包含SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列。

10.權利要求1的分離的核酸分子，其包含與SEQ ID NO:126具有至少90％相同性的核苷酸序列。

11.權利要求10的分離的核酸分子，其包含SEQ ID NO:126所示的核苷酸序列。

12.一種載體，其包含權利要求1-11任一項的重組核酸分子。

13.權利要求12的載體，其中所述載體為病毒載體。

14.權利要求13的載體，其中所述病毒載體為AAV載體。

15.權利要求13的載體，其中所述病毒載體為γ逆轉錄病毒載體、慢病毒載體或腺病毒載體。

16.一種組合物，其包含在藥學上可接受的載劑中的權利要求12-15任一項的載體。

17.權利要求12-15任一項的載體或權利要求16的組合物在制備用于在有需要的受試對象中誘導血液凝結的藥物中的用途。

18.權利要求17的用途，其中所述凝血障礙為血友病A。

19.權利要求17或18的用途，其中靜脈內施用所述載體。

20.權利要求17-19任一項的用途，其中所述載體與免疫抑制劑聯合施用。

21.權利要求20的用途，其中所述免疫抑制劑為環孢素、他克莫司、雷帕霉素、環磷酰胺、氨甲蝶呤、硫唑嘌呤、巰嘌呤、氟二氧嘧啶、霉酚酸、更生霉素、芬戈莫德、T細胞受體抗體或結合蛋白、莫羅單抗-CD3、IL-2受體抗體或結合蛋白、巴利昔單抗、達克珠單抗、重組IFN-β、TNF-α抗體或結合蛋白、英夫利昔、依那西普或阿達木單抗。