[發明專利]用于治療CLN2疾病的TPP1調配物及方法

在審

• 申請號: 202210014711.9
• 申請日: 2016-05-05
• 公開（公告）號: CN114225018A
• 公開（公告）日: 2022-03-25
• 發明（設計）人: T·W·萊斯特;S·莫沙希;A·O·奧克哈馬菲;C·A·奧尼爾
• 申請（專利權）人: 生物馬林藥物股份有限公司
• 主分類號: A61K38/48
• 分類號: A61K38/48;A61K9/00;A61P25/28
• 代理公司: 上海專利商標事務所有限公司 31100
• 代理人: 余穎;陶家蓉

1.一種調配物，包括重組人類三肽基肽酶-1(rhTPP1)，用于腦室內、鞘內或眼內給藥。

2.根據權利要求1所述的調配物，其中所述rhTPP1包括SEQ ID NO:1的氨基酸序列或其片段。

3.根據權利要求1或2所述的調配物，其中所述調配物包括約25mg/mL到約35mg/mL的濃度的rhTPP1。

4.根據權利要求1到3中任一項所述的調配物，其中所述調配物具有約6.5的pH值。

5.根據權利要求1到4中任一項所述的調配物，進一步包括約0.01mg/mL到約1mg/mL的濃度的氯化鉀、約0.01mg/mL到約1mg/mL的濃度的氯化鎂六水合物及約0.01mg/mL到約1mg/mL的濃度的氯化鈣二水合物。

6.根據權利要求1到5中任一項所述的調配物，進一步包括約0.01mg/mL到約1mg/mL的濃度的磷酸氫二鈉七水合物、約0.01mg/mL到約1mg/mL的濃度的磷酸二氫鈉單水合物及約1mg/mL到約20mg/mL的濃度的氯化鈉。

7.根據權利要求1到6中任一項所述的調配物，包括約0.11mg/mL的濃度的磷酸氫二鈉七水合物、約0.08mg/mL的濃度的磷酸二氫鈉單水合物、約8.77mg/mL的濃度的氯化鈉、約0.22mg/mL的濃度的氯化鉀、約0.16mg/mL的濃度的氯化鎂六水合物及約0.21mg/mL的濃度的氯化鈣二水合物。

8.根據權利要求1到7中任一項所述的調配物，其中所述調配物不含防腐劑。

9.根據權利要求1到8中任一項所述的調配物，其中所述調配物在約5℃下穩定至少約6個月。

10.一種根據權利要求1到9中任一項所述的調配物的用途，用于制造供治療神經元蠟樣脂褐質沉積癥(CLN2)疾病的藥劑。