[發(fā)明專利]用于傷口愈合的短小發(fā)夾RNA與微RNA的組合物以及方法

在審

• 申請?zhí)枺?/td>: 202110826048.8
• 申請日: 2016-08-12
• 公開（公告）號: CN113694077A
• 公開（公告）日: 2021-11-26
• 發(fā)明（設(shè)計）人: A·達(dá)拉斯;H·伊爾韋斯;蘇梅達(dá)·賈亞塞納;B·H·約翰斯頓
• 申請（專利權(quán)）人: 索馬根尼科斯公司
• 主分類號: A61K31/7105
• 分類號: A61K31/7105;C07H21/02;C07H1/00;A61K45/06;A61P17/02;C12N15/113
• 代理公司: 北京安信方達(dá)知識產(chǎn)權(quán)代理有限公司 11262
• 代理人: 賀淑東

1.一種用于抑制含脯氨酰羥化酶結(jié)構(gòu)域的蛋白2(PHD2)的短小發(fā)夾RNA(sshRNA)，其包含：

(a)反義序列，其能夠與編碼含脯氨酰羥化酶結(jié)構(gòu)域的蛋白2的RNA轉(zhuǎn)錄物雜交；和

(b)有義序列，

其中所述有義序列和反義序列形成長度小于或等于19個堿基對的莖。

2.根據(jù)權(quán)利要求1所述的sshRNA，其中所述RNA轉(zhuǎn)錄物由Egl9同源物1(EGLN1)基因編碼，其中所述EGLN1基因，不含內(nèi)含子，由選自SEQ ID NO.1和SEQ ID NO.2的序列表示。

3.根據(jù)權(quán)利要求1所述的sshRNA，其包含選自直接連接、1個核苷酸和2個核苷酸長度的環(huán)區(qū)域。

4.根據(jù)權(quán)利要求1所述的sshRNA，其中所述sshRNA由所述反義序列、所述有義序列、環(huán)區(qū)域、可選的突出端序列和可選的綴合物部分組成。

5.一種微RNA(miRNA)拮抗劑，其包含能夠與miR-210雜交并抑制miR-210的反義鏈。

6.一種用于增加成熟miR-21的穩(wěn)態(tài)水平的pre-miRNA模擬物，其包含：

(a)有義序列；

(b)反義序列；以及

(c)環(huán)區(qū)域，其中所述環(huán)區(qū)域的長度為2個或更少核苷酸的長度。

7.一種藥物組合物，其包含藥學(xué)上可接受的基底、載體或鹽以及至少一種選自以下項的寡核苷酸：

(a)權(quán)利要求1的sshRNA；

(b)權(quán)利要求5的miRNA拮抗劑；以及

(c)權(quán)利要求6的pre-miRNA模擬物。

8.一種藥物組合物，其包含藥學(xué)上可接受的基底、載體或鹽以及選自以下項的寡核苷酸的組合：

(a)權(quán)利要求1的sshRNA；

(b)權(quán)利要求5的miRNA拮抗劑；以及

(c)權(quán)利要求6的pre-miRNA模擬物。

9.一種用于治療有需要的受試者的傷口的方法，其包括施用治療有效量的選自以下項的組合物：

(a)權(quán)利要求1的sshRNA；

(b)權(quán)利要求5的miRNA拮抗劑；

(c)權(quán)利要求6的pre-miRNA模擬物；以及

它們的組合。

10.一種試劑盒，其包含：

(a)權(quán)利要求1的sshRNA；

(b)權(quán)利要求5的miRNA拮抗劑；以及

(c)權(quán)利要求6的pre-miRNA模擬物。