[發明專利]一種更安全的地中海貧血基因治療載體、構建方法及其應用在審
| 申請號： | 202110792311.6 | 申請日： | 2021-07-14 |
| 公開（公告）號： | CN113308494A | 公開（公告）日： | 2021-08-27 |
| 發明（設計）人： | 鐘曉松;于榛;白玥;仝帥 | 申請（專利權）人： | 卡瑞濟（北京）生命科技有限公司 |
| 主分類號： | C12N15/867 | 分類號： | C12N15/867;C12N15/66;C12N5/10;A61K35/28;A61K48/00;A61P7/06 |
| 代理公司： | 北京東方盛凡知識產權代理事務所(普通合伙) 11562 | 代理人： | 張換君 |
| 地址： | 100085 北京市海淀區*** | 國省代碼： | 北京;11 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 一種 安全 地中海貧血 基因治療 載體 構建 方法 及其 應用 | ||
1.一種地中海貧血基因治療載體，其特征在于，包括自身失活的慢病毒載體序列和HBB編碼多核苷酸基因序列的至少一部分，其中，所述自身失活的慢病毒載體為LentiCRISPv2，所述HBB編碼多核苷酸基因序列如SEQ ID No.10所示。
2.根據權利要求1所述的地中海貧血基因治療載體，其特征在于，所述地中海貧血基因治療載體是在所述自身失活的慢病毒載體的多克隆位點中連接了HBB基因序列的至少一部分。
3.一種權利要求1或2所述的地中海貧血基因治療載體的制備方法，其特征在于，
將HBB編碼多核苷酸基因序列的至少一部分連接到自身失活的慢病毒載體的多克隆位點中，構建地中海貧血基因治療載體，再將陽性地中海貧血基因治療載體轉染宿主細胞培養，獲得地中海貧血基因治療載體。
4.根據權利要求3所述的制備方法，其特征在于，在所述HBB編碼多核苷酸基因序列連接所述自身失活的慢病毒載體時所采用的酶切位點為KpnI和BstEII酶切位點。
5.一種細胞，其特征在于，包含權利要求1或2所述的地中海貧血基因治療載體。
6.根據權利要求5所述的細胞，其特征在于，所述細胞為造血干細胞。
7.一種權利要求1或2所述的地中海貧血基因治療載體或權利要求5或6所述的細胞在制備用于預防和/或治療地中海貧血病藥物中的應用。
8.根據權利要求7所述的應用，其特征在于，所述地中海貧血病為β地中海貧血。
9.根據權利要求7所述的應用，其特征在于，所述藥物還包括藥學上可接受的輔料，所述輔料包括稀釋劑、賦形劑或給藥載體。
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