[發(fā)明專利]修飾的因子IX、組合物、方法及其在基因治療中的應(yīng)用

有效

• 申請(qǐng)?zhí)枺?/td>: 202110732578.6
• 申請(qǐng)日: 2021-06-30
• 公開(kāi)（公告）號(hào): CN113817759B
• 公開(kāi)（公告）日: 2023-06-02
• 發(fā)明（設(shè)計(jì)）人: 劉曉軍;張敬新
• 申請(qǐng)（專利權(quán)）人: 南京吉邁生物技術(shù)有限公司
• 主分類號(hào): C12N15/57
• 分類號(hào): C12N15/57;C12N15/864;A61K48/00;A61K38/48;A61P7/04
• 代理公司: 暫無(wú)信息
• 代理人: 暫無(wú)信息

1.重組腺相關(guān)病毒載體，其從5’至3’方向包含以下元件：

(a)第一AAV2?ITR，其序列如SEQ?ID?NO:9所示，

(b)ApoE?HCR-1增強(qiáng)子，其序列如SEQ?ID?NO:10所示，

(c)hAAT啟動(dòng)子，其序列如SEQ?ID?NO:11所示，

(d)5’UTR序列，其序列如SEQ?ID?NO:32所示，

(e)編碼人因子IX的多核苷酸，所述多核苷酸序列如SEQ?ID?NO:26或SEQ?ID?NO:27所示，

(f)牛生長(zhǎng)激素聚腺苷酸化信號(hào)序列，其序列如SEQ?ID?NO:13所示，和

(g)第二AAV2?ITR，其序列如SEQ?ID?NO:14所示。

2.權(quán)利要求1所述的重組腺相關(guān)病毒載體，其中，所述重組病毒載體為pXLLY027，其序列為SEQ?ID?NO:31所示。

3.重組腺相關(guān)病毒載體，其從5’至3’方向包含以下元件：

(a)第一AAV2?ITR，其序列如SEQ?ID?NO:1所示，

(b)ApoE?HCR-1增強(qiáng)子，其序列如SEQ?ID?NO:2所示，

(c)hAAT啟動(dòng)子，其序列如SEQ?ID?NO:3所示，

(d)修飾的SV40內(nèi)含子序列，其序列如SEQ?ID?NO:4所示，

(e)Kozak序列，其序列如SEQ?ID?NO:6所示，

(f)編碼人因子IX的多核苷酸，所述多核苷酸序列如SEQ?ID?NO:16所示，

(g)SV40晚期聚腺苷酸化信號(hào)序列，其序列如SEQ?ID?NO:7所示，和

(h)第二AAV2?ITR，其序列如SEQ?ID?NO:8所示。

4.權(quán)利要求3所述的重組腺相關(guān)病毒載體，其中，所述重組病毒載體為pXLLY14，其序列為SEQ?ID?NO:30所示。

5.重組腺相關(guān)病毒載體，其從5’至3’方向包含以下元件：

(a)第一AAV2?ITR，其序列如SEQ?ID?NO:9所示，

(b)3XSERPTTRe增強(qiáng)子，其序列如SEQ?ID?NO:38所示，

(c)TTRmTTRm5’U啟動(dòng)子，其序列如SEQ?ID?NO:39所示，

(d)MVM內(nèi)含子序列，其序列如SEQ?ID?NO:42所示，

(e)Kozak序列，其序列如SEQ?ID?NO:5所示，

(f)編碼人因子IX的多核苷酸，所述多核苷酸序列如SEQ?ID?NO:47所示，

(g)WPRE3序列，其序列如SEQ?ID?NO:43所示，

(h)聚腺苷酸化信號(hào)序列，其序列如SEQ?ID?NO:34所示，和

(i)第二AAV2?ITR，其序列如SEQ?ID?NO:14所示。

6.權(quán)利要求5所述的重組腺相關(guān)病毒載體，其中，所述重組病毒載體為pXLLY096，其序列為SEQ?ID?NO:33所示。

7.重組腺相關(guān)病毒載體，其從5’至3’方向包含以下元件：

(a)第一AAV2?ITR，其序列如SEQ?ID?NO:9所示，

(b)ApoE?HCR-1增強(qiáng)子，其序列如SEQ?ID?NO:10所示，

(c)hAAT啟動(dòng)子，其序列如SEQ?ID?NO:11所示，

(d)5’UTR，其序列如SEQ?ID?NO:32所示，

(e)編碼人因子IX的多核苷酸，所述多核苷酸序列如SEQ?ID?NO:27所示，

(f)聚腺苷酸化信號(hào)序列，其序列如SEQ?ID?NO:34所示，和

(h)第二AAV2?ITR，其序列如SEQ?ID?NO:14所示。

8.權(quán)利要求7所述的重組腺相關(guān)病毒載體，其中，所述重組病毒載體為pXLLY105，其序列為SEQ?ID?NO:35所示。