[發明專利]用于抑制α-1抗胰蛋白酶基因表達的組合物及方法在審
| 申請號： | 202110660130.8 | 申請日： | 2015-06-16 |
| 公開（公告）號： | CN113444725A | 公開（公告）日： | 2021-09-28 |
| 發明（設計）人： | C·I·伍德爾;D·L·路易斯;D·H·維基菲爾德;L·埃爾米達;S·B·坎納 | 申請（專利權）人： | 箭頭藥業股份有限公司 |
| 主分類號： | C12N15/113 | 分類號： | C12N15/113;A61K31/713;A61P1/16;A61P35/00 |
| 代理公司： | 上海專利商標事務所有限公司 31100 | 代理人： | 陶家蓉 |
| 地址： | 美國加利*** | 國省代碼： | 暫無信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 用于 抑制 胰蛋白酶 基因 表達 組合 方法 | ||
1.一種RNA干擾(RNAi)觸發分子，其能夠抑制α-1抗胰蛋白酶基因的表達，其中所述RNAi觸發分子包含正義序列及反義序列，其中所述反義序列依次包含SEQ ID No.1、2、3、4或5的核苷酸1-18。
2.如權利要求1所述的RNAi觸發分子，其中所述正義鏈或反義鏈進一步包含長度為1至5個核苷酸的3'延伸。
3.如權利要求2所述的RNAi觸發分子，其中所述反義鏈的3'延伸包含dTdT或dTsdT。
4.如權利要求2所述的RNAi觸發分子，其中所述正義鏈的3'延伸包含Af(invdT)。
5.如權利要求1所述的RNAi觸發分子，其中所述正義鏈或反義鏈進一步包含長度為1至5個核苷酸的5'延伸。
6.如權利要求5所述的RNAi觸發分子，其中所述反義鏈的該5'延伸包含dT。
7.如權利要求5所述的RNAi觸發分子，其中所述正義鏈的該5'延伸包含UAU或uAu。
8.如權利要求1所述的RNAi觸發分子，其中靶向部分偶聯于所述正義鏈的5'端。
9.如權利要求8所述的RNAi觸發分子，其中所述靶向部分包含膽固醇基。
10.如權利要求9所述的RNAi觸發分子，其中所述靶向部分包含膽固醇-三甘醇基。
11.如權利要求1所述的RNAi觸發分子，其中所述正義序列與反義序列形成選自下組的序列對：SEQ ID NO:1/8、2/9、3/10、4/11或5/12。
12.如權利要求2所述的RNAi觸發分子，其中所述正義序列與反義序列形成選自下組的序列對或部分雙鏈體：SEQ ID NO:15/23、15/24、15/25/41、15/26/42、15/27/43、16/28、16/29/44、17/30、18/31、18/32/45、18/33/46、18/34/47、18/35/48、16/36、19/37/49或19/38。
13.如權利要求1所述的RNAi觸發分子，其中所述正義鏈或反義鏈含有一或多種經修飾的核苷酸或核苷酸模擬物。
14.如權利要求13所述的RNAi觸發分子，其中所述正義序列與反義序列形成選自下組的序列對：SEQ ID NO:50/62、50/63、53/67、54/69、55/70、56/75或56/77。
15.如權利要求13所述的RNAi觸發分子，其中所述正義序列與反義序列形成選自下組的序列部分雙鏈體：SEQ ID NO:50/64/81、50/65/82、50/66/83、53/68/84、55/71/85、55/72/86、55/73/87、55/74/88或56/76/89。
16.如權利要求13所述的RNAi觸發分子，其中所述反義序列含有至少一個2',3'-斷RNA核苷酸模擬物。
17.如權利要求16所述的RNAi觸發分子，其中所述正義序列與反義序列形成選自下組的序列對：SEQ ID NO:51/63、52/63、57/77或58/77。
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