[發明專利]一種用于治療肝癌的靶向MED23的shRNA及其應用有效

申請號：	202110431242.6	申請日：	2021-04-21
公開（公告）號：	CN113308469B	公開（公告）日：	2023-10-27
發明（設計）人：	王綱;王智超	申請（專利權）人：	復旦大學
主分類號：	C12N15/113	分類號：	C12N15/113;A61K31/7088;A61P1/16;A61P35/00
代理公司：	上海宛林專利代理事務所(普通合伙) 31361	代理人：	馬平麗
地址：	200433 ***	國省代碼：	上海;31
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摘要：
搜索關鍵詞：	一種用于治療肝癌靶向 med23 shrna 及其應用
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【說明書】：

本發明提供一種用于治療肝癌的靶向MED23的shRNA及其應用。本發明第一方面提供一種用于治療肝癌的靶向MED23的shRNA，所述shRNA具有如SEQIDNO.1或SEQIDNO.2所示的序列。本發明提供的shRNA可敲低體內MED23的表達量，可以直接作為siRNA藥物設計的基礎，用于預防和治療肝癌。

技術領域

本發明涉及生物醫藥技術領域，尤其涉及一種用于治療肝癌的靶向MED23的shRNA及其應用，以及一種治療肝癌的藥物。

背景技術

肝癌(hepatocellular carcinoma，HCC)是世界上發病率排名第七的常見惡性腫瘤，致死率卻高居第三位，僅次于肺癌和胃癌。中國的肝癌發病率和死亡率都居于首位，全球每年超過50％的新增病例和死亡病例均發生在中國，給我國的健康衛生帶來極大負擔。

目前對于肝癌的治療，主要是基于Barcelona分級標準對患者進行診斷和相應的治療。針對肝癌晚期，目前批準的一線靶點藥物索拉菲尼(Sorafenib)和樂伐替尼(Lenvatinib)的療效并不理想，僅僅能夠延長病人3-5個月的壽命。申請號為201410225081.5的中國專利申請公開了Mediator組分蛋白，例如MED23作為RAS-MAPK下游的關鍵節點影響肺癌的發生，但是MED23如何影響肺癌，以及如何根據上述信息開發針對肝癌的靶點藥物是目前的當務之急。

發明內容

本發明提供一種用于治療肝癌的靶向MED23的shRNA，該shRNA可敲低體內MED23的表達量，可以直接作為siRNA藥物設計的基礎，用于預防和治療肝癌。

本發明第一方面提供了一種用于治療肝癌的靶向MED23的shRNA，所述shRNA具有如SEQIDNO.1或SEQIDNO.2所示的序列。

本發明第二方面提供了上述任一所述的shRNA在制備治療肝癌藥物中的應用，根據所述shRNA設計并合成siRNA序列藥物。

進一步地，將所述siRNA經硫代磷酸酯、2′-脫氧、2′氟代-RNA、2′鄰甲基-RNA、三觸角N-乙酰半乳糖胺中的一種進行修飾。

進一步地，所述藥物為注射劑。

進一步地，所述藥物為皮下注射。

進一步地，所述藥物還包括輔料。

本發明第三方面提供一種治療肝癌的藥物，所述藥物包括根據所述shRNA設計并合成的siRNA。

進一步地，所述藥物為注射劑。

進一步地，所述藥物還包括輔料。

進一步地，將所述注射劑經皮下注射至人體。