[發明專利]用于治療神經變性障礙的組合物和方法在審
| 申請號： | 202080036579.0 | 申請日： | 2020-03-25 |
| 公開（公告）號： | CN114206352A | 公開（公告）日： | 2022-03-18 |
| 發明（設計）人： | S·I·岡德森;R·戈拉茨尼亞克 | 申請（專利權）人： | 羅格斯新澤西州立大學;西拉基因公司 |
| 主分類號： | A61K31/7105 | 分類號： | A61K31/7105;A61K31/711;A61K31/713;A61K35/76;A61K48/00;A61P21/02 |
| 代理公司： | 北京坤瑞律師事務所 11494 | 代理人： | 封新琴 |
| 地址： | 美國新*** | 國省代碼： | 暫無信息 |
| 權利要求書： | 查看更多 | 說明書： | 查看更多 |
| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 用于 治療 神經 變性 障礙 組合 方法 | ||
1.一種用于抑制超氧化物歧化酶基因表達的U1銜接子寡核苷酸，其中所述U1銜接子寡核苷酸是包含與至少一個效應子結構域可操作地連接的退火結構域的核酸分子，其中所述退火結構域與所述超氧化物歧化酶1基因的前體mRNA雜交，并且其中所述效應子結構域與U1 snRNP的U1 snRNA雜交。
2.根據權利要求1所述的U1銜接子寡核苷酸，其中所述退火結構域的長度為約10至約30個核苷酸。
3.根據權利要求1所述的U1銜接子寡核苷酸，其中所述效應子結構域的長度為約8至約20個核苷酸。
4.根據權利要求1所述的U1銜接子寡核苷酸，其中所述效應子結構域和退火結構域通過鍵或約1至約10個核苷酸的接頭結構域來連接。
5.根據權利要求1所述的U1銜接子寡核苷酸，其中所述效應子結構域包含序列5'-CAGGUAAGUA-3'(SEQ ID NO:1)、5'-CAGGUAAGUAU-3'(SEQ ID NO:4)或5'-GCCAGGUAAGUAU-3'(SEQ ID NO:5)。
6.根據權利要求1所述的U1銜接子寡核苷酸，其還包含至少一個靶向部分和/或細胞穿透部分，其中所述靶向部分和/或細胞穿透部分與所述U1銜接子寡核苷酸可操作地連接。
7.根據權利要求1所述的U1銜接子寡核苷酸，其中所述U1銜接子寡核苷酸包含至少一個核苷酸類似物。
8.根據權利要求1所述的U1銜接子寡核苷酸，其中所述U1銜接子寡核苷酸包含2'-O-甲基核苷酸、2'-O-甲基氧基乙氧基核苷酸、2'-鹵素(例如，2'-氟)和/或鎖核酸。
9.根據權利要求1所述的U1銜接子寡核苷酸，其中U1銜接子寡核苷酸包含硫代磷酸酯。
10.根據權利要求1所述的U1銜接子寡核苷酸，其中所述退火結構域與超氧化物歧化酶1基因3'末端外顯子中的靶序列雜交。
11.根據權利要求1所述的U1銜接子寡核苷酸，其中所述效應子結構域與所述退火結構域的3'端、所述退火結構域的5'端或者所述退火結構域的5'和3'端兩端可操作地連接。
12.根據權利要求1所述的U1銜接子寡核苷酸，其中所述退火結構域包含一段至少七個脫氧核糖核苷酸。
13.根據權利要求1所述的U1銜接子寡核苷酸，其中所述U1 snRNA是U1變體snRNA。
14.根據權利要求6所述的U1銜接子寡核苷酸，其中所述U1銜接子寡核苷酸與所述靶向部分和/或細胞穿透部分經由接頭綴合。
15.根據權利要求14所述的U1銜接子寡核苷酸，其中所述接頭是可切割的。
16.根據權利要求6所述的U1銜接子寡核苷酸，其中所述靶向部分和/或細胞穿透部分與所述U1銜接子寡核苷酸的3'端、5'端或5'和3'端兩端可操作地連接。
17.根據權利要求16所述的U1銜接子寡核苷酸，其中所述靶向部分和/或細胞穿透部分與所述U1銜接子寡核苷酸的5'端可操作地連接。
18.根據權利要求1所述的U1銜接子寡核苷酸，其中所述U1銜接子寡核苷酸與所述3'端的第一靶向部分和所述5'端的第二靶向部分可操作地連接。
19.根據權利要求6所述的U1銜接子寡核苷酸，其中所述靶向部分是抗體或其片段。
該專利技術資料僅供研究查看技術是否侵權等信息，商用須獲得專利權人授權。該專利全部權利屬于羅格斯新澤西州立大學;西拉基因公司，未經羅格斯新澤西州立大學;西拉基因公司許可，擅自商用是侵權行為。如果您想購買此專利、獲得商業授權和技術合作，請聯系【客服】
本文鏈接：http://www.szxzyx.cn/pat/books/202080036579.0/1.html，轉載請聲明來源鉆瓜專利網。
- 上一篇：用于對部件進行涂布的方法
- 下一篇：用于區塊鏈經營的系統和方法
