[發(fā)明專利]通過靶向DMPK基因治療肌營養(yǎng)不良癥的方法

在審

• 申請?zhí)枺?/td>: 202080032034.2
• 申請日: 2020-05-27
• 公開（公告）號: CN113785066A
• 公開（公告）日: 2021-12-10
• 發(fā)明（設(shè)計）人: 吉見英治;大江智也;山形哲也;基思·M·康諾利
• 申請（專利權(quán)）人: 安斯泰來制藥株式會社;摩大力斯醫(yī)療株式會社
• 主分類號: C12N15/62
• 分類號: C12N15/62;C12N15/113;A61K31/7105;A61P21/00
• 代理公司: 中原信達(dá)知識產(chǎn)權(quán)代理有限責(zé)任公司 11219
• 代理人: 金海霞;劉慧

1.一種多核苷酸，其包含下述堿基序列：

(a)編碼核酸酶缺陷型CRISPR效應(yīng)蛋白與轉(zhuǎn)錄阻遏物的融合蛋白的堿基序列，和

(b)編碼向?qū)NA的堿基序列，所述向?qū)NA靶向人類DMPK基因的表達(dá)調(diào)控區(qū)中SEQ IDNO：127、SEQ ID NO：46、SEQ ID NO：128、SEQ ID NO：129、SEQ ID NO：130、SEQ ID NO：131、SEQ ID NO：132、SEQ ID NO：88、SEQ ID NO：91、SEQ ID NO：133、SEQ ID NO：137、SEQ IDNO：117或SEQ ID NO：119所示的區(qū)域中長度為18至24個核苷酸的連續(xù)區(qū)域。

2.根據(jù)權(quán)利要求1所述的多核苷酸，其包含下述堿基序列：

(a)編碼核酸酶缺陷型CRISPR效應(yīng)蛋白與轉(zhuǎn)錄阻遏物的融合蛋白的堿基序列，和

(b)編碼向?qū)NA的堿基序列，所述向?qū)NA靶向人類DMPK基因的表達(dá)調(diào)控區(qū)中SEQ IDNO：127、SEQ ID NO：46、SEQ ID NO：128、SEQ ID NO：66、SEQ ID NO：68、SEQ ID NO：130、SEQID NO：131、SEQ ID NO：132、SEQ ID NO：88、SEQ ID NO：91、SEQ ID NO：96、SEQ ID NO：99、SEQ ID NO：100、SEQ ID NO：134、SEQ ID NO：108、SEQ ID NO：109、SEQ ID NO：111、SEQ IDNO：117或SEQ ID NO：119所示的區(qū)域中長度為18至24個核苷酸的連續(xù)區(qū)域。

3.根據(jù)權(quán)利要求1或2所述的多核苷酸，其包含下述堿基序列：

(a)編碼核酸酶缺陷型CRISPR效應(yīng)蛋白與轉(zhuǎn)錄阻遏物的融合蛋白的堿基序列，和

(b)編碼向?qū)NA的堿基序列，所述向?qū)NA靶向人類DMPK基因的表達(dá)調(diào)控區(qū)中SEQ IDNO：63、SEQ ID NO：136、SEQ ID NO：83、SEQ ID NO：99、SEQ ID NO：135、SEQ ID NO：109或SEQ ID NO：111所示的區(qū)域中長度為18至24個核苷酸的連續(xù)區(qū)域。

4.根據(jù)權(quán)利要求1所述的多核苷酸，其中所述編碼向?qū)NA的堿基序列包含SEQ ID NO：43、SEQ ID NO：44、SEQ ID NO：46、SEQ ID NO：62、SEQ ID NO：63、SEQ ID NO：66、SEQ IDNO：68、SEQ ID NO：70、SEQ ID NO：71、SEQ ID NO：72、SEQ ID NO：73、SEQ ID NO：80、SEQ IDNO：81、SEQ ID NO：82、SEQ ID NO：83、SEQ ID NO：85、SEQ ID NO：86、SEQ ID NO：88、SEQ IDNO：91、SEQ ID NO：96、SEQ ID NO：99、SEQ ID NO：100、SEQ ID NO：103、SEQ ID NO：105、SEQID NO：106、SEQ ID NO：108、SEQ ID NO：109、SEQ ID NO：111、SEQ ID NO：117或SEQ ID NO：119所示的堿基序列或其中缺失、替換、插入和/或添加了1至3個堿基的SEQ ID NO：43、SEQID NO：44、SEQ ID NO：46、SEQ ID NO：62、SEQ ID NO：63、SEQ ID NO：66、SEQ ID NO：68、SEQID NO：70、SEQ ID NO：71、SEQ ID NO：72、SEQ ID NO：73、SEQ ID NO：80、SEQ ID NO：81、SEQID NO：82、SEQ ID NO：83、SEQ ID NO：85、SEQ ID NO：86、SEQ ID NO：88、SEQ ID NO：91、SEQID NO：96、SEQ ID NO：99、SEQ ID NO：100、SEQ ID NO：103、SEQ ID NO：105、SEQ ID NO：106、SEQ ID NO：108、SEQ ID NO：109、SEQ ID NO：111、SEQ ID NO：117或SEQ ID NO：119所示的堿基序列。