[發明專利]用固醇調節元件結合轉錄因子1(SREBF1)抑制劑治療脂質水平升高

有效

• 申請號: 202080030927.3
• 申請日: 2020-03-19
• 公開（公告）號: CN113727732B
• 公開（公告）日: 2023-08-08
• 發明（設計）人: A·舒爾迪納;N·戈薩利亞;C·范霍特;龔大為;J·A·佩里
• 申請（專利權）人: 雷杰納榮制藥公司;馬里蘭大學巴爾的摩分校
• 主分類號: A61K45/00
• 分類號: A61K45/00;A61K31/7088;A61K48/00;A61K38/46;A61P3/06;C12N15/113;C12N15/12;C07K14/47;C12Q1/6883;C12N15/11
• 代理公司: 深圳永慧知識產權代理事務所(普通合伙) 44378
• 代理人: 黃鑫

1.一種包含至少15個核苷酸的分離的改變特異性探針或改變特異性引物，其中所述改變特異性探針或改變特異性引物包含與編碼人固醇調節元件結合轉錄因子1(SREBF1)多肽的核苷酸序列的一部分互補的核苷酸序列，其中所述部分包含對應于以下位置的位置：i)根據SEQ?ID?NO:2的第17,922位或其互補物；ii)根據SEQ?ID?NO:6的第1,185位或其互補物；iii)根據SEQ?ID?NO:7的第1,260位或其互補物；iv)根據SEQ?ID?NO:8的第1,056位或其互補物；v)根據SEQ?ID?NO:12的第1,185位或其互補物；vi)根據SEQ?ID?NO:13的第1,260位或其互補物；或vii)根據SEQ?ID?NO:14的第1,056位或其互補物。

2.一種分離的核酸分子或其互補物，所述分離的核酸分子包含編碼人固醇調節元件結合轉錄因子1(SREBF1)多肽的核苷酸序列，其中所述多肽包含：i)在對應于根據SEQ?ID?NO:18的第334位的位置處的半胱氨酸或其互補物；ii)在對應于根據SEQ?ID?NO:19的第364位的位置處的半胱氨酸或其互補物；或iii)在對應于根據SEQ?ID?NO:20的第310位的位置處的半胱氨酸或其互補物。

3.根據權利要求2所述的核酸分子或其互補物，其中所述多肽包含SEQ?ID?NO:18、SEQID?NO:19或SEQ?ID?NO:20。

4.一種分離的核酸分子或其互補物，所述分離的核酸分子包含編碼人固醇調節元件結合轉錄因子1(SREBF1)多肽的核苷酸序列，其中所述核苷酸序列包含在對應于根據SEQ?IDNO:2的第17,922位的位置處的胸腺嘧啶或其互補物。

5.根據權利要求4所述的分離的核酸分子或其互補物，其中所述核苷酸序列包含SEQID?NO:2。

6.一種分離的mRNA分子或其互補物，所述分離的mRNA分子包含編碼人固醇調節元件結合轉錄因子1(SREBF1)多肽的核苷酸序列，其中所述核苷酸序列包含：i)在對應于根據SEQID?NO:6的第1,185位的位置處的尿嘧啶或其互補物；ii)在對應于根據SEQ?ID?NO:7的第1,260位的位置處的尿嘧啶或其互補物；或iii)在對應于根據SEQ?ID?NO:8的第1,056位的位置處的尿嘧啶或其互補物。

7.根據權利要求6所述的分離的mRNA分子或其互補物，其中所述核苷酸序列包含SEQID?NO:6、SEQ?ID?NO:7或SEQ?ID?NO:8。

8.一種cDNA分子或其互補物，所述cDNA分子包含編碼人固醇調節元件結合轉錄因子1(SREBF1)多肽的核苷酸序列，其中所述核苷酸序列包含：i)在對應于根據SEQ?ID?NO:12的第1,185位的位置處的胸腺嘧啶或其互補物；ii)在對應于根據SEQ?ID?NO:13的第1,260位的位置處的胸腺嘧啶或其互補物；或iii)在對應于根據SEQ?ID?NO:14的第1,056位的位置處的胸腺嘧啶或其互補物。

9.根據權利要求8所述的cDNA分子或其互補物，其中所述核苷酸序列包含SEQ?ID?NO:12、SEQ?ID?NO:13或SEQ?ID?NO:14。

10.一種分離的人固醇調節元件結合轉錄因子1(SREBF1)多肽，其包含SEQ?ID?NO:18、SEQ?ID?NO:19或SEQ?ID?NO:20。