[發(fā)明專利]寡核苷酸組合物及其方法在審
| 申請(qǐng)?zhí)枺?/td> | 202080011722.0 | 申請(qǐng)日： | 2020-01-30 |
| 公開（公告）號(hào)： | CN113423385A | 公開（公告）日： | 2021-09-21 |
| 發(fā)明（設(shè)計(jì)）人： | 杰弗里斯·馬修·布朗;肖娜·秀-美·貝爾科維奇;巖本直樹;錢德拉·瓦爾格賽;基迪斯·M·阿克利盧;瑪麗亞·大衛(wèi)·弗蘭克-卡梅涅茨基;鄧肯·帕利·布朗 | 申請(qǐng)（專利權(quán)）人： | 波濤生命科學(xué)有限公司 |
| 主分類號(hào)： | A61K9/08 | 分類號(hào)： | A61K9/08;A61K31/7088;A61K31/7105;A61K31/711;A61K31/712;A61K31/7125 |
| 代理公司： | 北京集佳知識(shí)產(chǎn)權(quán)代理有限公司 11227 | 代理人： | 張福譽(yù);韓曉帆 |
| 地址： | 新加坡*** | 國(guó)省代碼： | 暫無信息 |
| 權(quán)利要求書： | 查看更多 | 說明書： | 查看更多 |
| 摘要： | |||
| 搜索關(guān)鍵詞： | 寡核苷酸 組合 及其 方法 | ||
1.一種寡核苷酸，其中：
(a)所述寡核苷酸靶向SNP rs362273，并且所述寡核苷酸的堿基序列包含堿基序列GTTGATCTGTAGCAGCAGCT的至少15個(gè)連續(xù)堿基，所述至少15個(gè)連續(xù)堿基包括SNP位置，其中每個(gè)T可以獨(dú)立地被U替換；
(b)所述寡核苷酸靶向SNP rs362272，并且所述寡核苷酸的堿基序列包含堿基序列ACATAGAGGACGCCGTGCAG、AGAGGACGCCGTGCAGGGCT、ATAGAGGACGCCGTGCAGGG、CACATAGAGGACGCCGTGCA、CATAGAGGACGCCGTGCAGG、GCACATAGAGGACGCCGTGC或TAGAGGACGCCGTGCAGGGC的至少15個(gè)連續(xù)堿基，所述至少15個(gè)連續(xù)堿基包括SNP位置，其中每個(gè)T可以獨(dú)立地被U替換；
(c)所述寡核苷酸靶向SNP rs362273，并且所述寡核苷酸的堿基序列包含堿基序列AGCTGCTGCTACAGATCAAC、AGCTGCTGCTGCAGATCAAC、GGTTGATCTGTAGCAGCAGCT、GTTGATCTGTAGCAGCAGCT或TTGATCTGTAGCAGCAGCT的至少15個(gè)連續(xù)堿基，所述至少15個(gè)連續(xù)堿基包括SNP位置，其中每個(gè)T可以獨(dú)立地被U替換；
(d)所述寡核苷酸靶向SNP rs362307，并且所述寡核苷酸的堿基序列包含堿基序列GGCACAAGGGCACAGAC、GGCACAAGGGCACAGACT或GGCACAAGGGCACAGACTT的至少15個(gè)連續(xù)堿基，所述至少15個(gè)連續(xù)堿基包括SNP位置，其中每個(gè)T可以獨(dú)立地被U替換；
(e)所述寡核苷酸靶向SNP rs362331，并且所述寡核苷酸的堿基序列包含堿基序列GTGCACACAGTAGATGAGGG的至少15個(gè)連續(xù)堿基，所述至少15個(gè)連續(xù)堿基包括SNP位置，其中每個(gè)T可以獨(dú)立地被U替換；或
(f)所述寡核苷酸靶向SNP rs363099，并且所述寡核苷酸的堿基序列包含堿基序列AAGGCTGAGCGGAGAAACCC、AGGCTGAGCGGAGAAACCCT、CAAGGCTGAGCGGAGAAACC、CTGAGCGGAGAAACCCTCCA、GCTGAGCGGAGAAACCCTCC、GGCTGAGCGGAGAAACCCTC或TGAGCGGAGAAACCCTCCAA的至少15個(gè)連續(xù)堿基，所述至少15個(gè)連續(xù)堿基包括SNP位置，其中每個(gè)T可以獨(dú)立地被U替換；并且
其中所述寡核苷酸包含一個(gè)或多個(gè)手性核苷酸間鍵聯(lián)。
2.如權(quán)利要求1所述的寡核苷酸，其中所述寡核苷酸的堿基序列包含或是：
(a)GTTGATCTGTAGCAGCAGCT，其中每個(gè)T可以獨(dú)立地被U替換；
(b)ACATAGAGGACGCCGTGCAG、AGAGGACGCCGTGCAGGGCT、ATAGAGGACGCCGTGCAGGG、CACATAGAGGACGCCGTGCA、CATAGAGGACGCCGTGCAGG、GCACATAGAGGACGCCGTGC或TAGAGGACGCCGTGCAGGGC，其中每個(gè)T可以獨(dú)立地被U替換；
(c)AGCTGCTGCTACAGATCAAC、AGCTGCTGCTGCAGATCAAC、GGTTGATCTGTAGCAGCAGCT、GTTGATCTGTAGCAGCAGCT或TTGATCTGTAGCAGCAGCT，其中每個(gè)T可以獨(dú)立地被U替換；
(d)GGCACAAGGGCACAGAC、GGCACAAGGGCACAGACT或GGCACAAGGGCACAGACTT，其中每個(gè)T可以獨(dú)立地被U替換；
(e)GTGCACACAGTAGATGAGGG，其中每個(gè)T可以獨(dú)立地被U替換；或
(f)AAGGCTGAGCGGAGAAACCC、AGGCTGAGCGGAGAAACCCT、CAAGGCTGAGCGGAGAAACC、CTGAGCGGAGAAACCCTCCA、GCTGAGCGGAGAAACCCTCC、GGCTGAGCGGAGAAACCCTC或TGAGCGGAGAAACCCTCCAA，其中每個(gè)T可以獨(dú)立地被U替換。
3.如權(quán)利要求1或2所述的寡核苷酸，其中所述寡核苷酸的每個(gè)核苷酸間鍵聯(lián)獨(dú)立地是天然磷酸酯鍵聯(lián)、硫代磷酸酯鍵聯(lián)或(n001)鍵聯(lián)。
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