[發(fā)明專(zhuān)利]微RNA和包含微RNA的組合物

在審

• 申請(qǐng)?zhí)枺?/td>: 202011042171.2
• 申請(qǐng)日: 2012-08-02
• 公開(kāi)（公告）號(hào): CN112426538A
• 公開(kāi)（公告）日: 2021-03-02
• 發(fā)明（設(shè)計(jì)）人: 阿隆.陳;埃蘭.霍恩施泰因;歐娜.艾斯勒;沙倫.哈拉馬蒂;納馬.福爾克
• 申請(qǐng)（專(zhuān)利權(quán)）人: 耶達(dá)研究及發(fā)展有限公司
• 主分類(lèi)號(hào): A61K48/00
• 分類(lèi)號(hào): A61K48/00;A61K31/7105;C12N15/113;A61P25/22;A61P25/28;A61P9/00;A61P25/24;A61P25/20;A61P25/00;A61P39/00
• 代理公司: 中國(guó)專(zhuān)利代理(香港)有限公司 72001
• 代理人: 羅文鋒;林毅斌

1.miR-19、其前體、編碼所述miR-19或所述其前體的外源性多核苷酸、或修飾的miR-19在制造藥物中的應(yīng)用，所述藥物經(jīng)確定用于治療其中低腎上腺素或去甲腎上腺素水平是治療上有益的病癥。

2.根據(jù)權(quán)利要求1所述的應(yīng)用，其中將所述miR-19、其前體、或編碼所述miR-19或所述其前體的外源性多核苷酸在順式作用調(diào)控元件的轉(zhuǎn)錄控制下包含在核酸構(gòu)建體中。

3.根據(jù)權(quán)利要求2所述的應(yīng)用，其中所述順式作用調(diào)控元件在神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞或心肌細(xì)胞中是活性的。

4.根據(jù)權(quán)利要求2或3所述的應(yīng)用，其中將所述核酸構(gòu)建體包含在分離的細(xì)胞中。

5.根據(jù)權(quán)利要求1-4中任一項(xiàng)所述的應(yīng)用，其中所述miR-19闡述于SEQ ID NO: 72-76。

6.根據(jù)權(quán)利要求1所述的應(yīng)用，其中所述病癥選自應(yīng)激、焦慮、記憶受損和心臟病。

7.根據(jù)權(quán)利要求1所述的應(yīng)用，其中所述修飾的miR-19包含主鏈修飾。

8.根據(jù)權(quán)利要求7所述的應(yīng)用，其中所述主鏈修飾選自修飾的核苷間鍵和修飾的堿基。

9.根據(jù)權(quán)利要求7或8所述的應(yīng)用，其中所述主鏈修飾包含選自以下的修飾：硫代磷酸酯、手性硫代磷酸酯、二硫代磷酸酯、磷酸三酯、氨基烷基磷酸三酯、甲基膦酸酯、烷基膦酸酯、手性膦酸酯、亞膦酸酯、氨基磷酸酯、氨基烷基氨基磷酸酯、硫代氨基磷酸酯、硫代烷基膦酸酯、硫代烷基磷酸三酯、硼烷代磷酸酯、磷酸二酯、肽核酸（PNA）、2'-O-甲氧基乙基、2'-O-甲基和2'-氟。

10.根據(jù)權(quán)利要求1所述的應(yīng)用，其中所述修飾的miR-19包含在糖和核苷間鍵兩者上的修飾。

11.一種多核苷酸，其包含miR-19或其前體，其中所述miR-19包含選自修飾的主鏈、修飾的核苷間鍵和修飾的堿基的修飾。

12.一種核酸構(gòu)建體，其包含編碼miR-19或其前體的核酸序列，所述核酸序列在順式作用調(diào)控元件的轉(zhuǎn)錄控制下。

13.一種藥物組合物，其包含根據(jù)權(quán)利要求11所述的多核苷酸或根據(jù)權(quán)利要求12所述的核酸構(gòu)建體以及藥用載體或稀釋劑。