[發明專利]用于調節C9ORF72表達的組合物

在審

• 申請號: 202010989035.8
• 申請日: 2014-10-11
• 公開（公告）號: CN112080502A
• 公開（公告）日: 2020-12-15
• 發明（設計）人: S·M·弗賴爾;F·里戈;P·辛格
• 申請（專利權）人: IONIS制藥公司
• 主分類號: C12N15/113
• 分類號: C12N15/113;A61K31/7105;A61K48/00;A61P25/28
• 代理公司: 北京市君合律師事務所 11517
• 代理人: 趙昊;顧云峰

1.一種化合物，其包含經修飾的寡核苷酸，所述經修飾的寡核苷酸由12至30個連接的核苷組成并且具有包含SEQ ID NO：20-401和441-1545的任何核堿基序列的至少8、至少9、至少10、至少11、至少12、至少13、至少14、至少15、至少16、至少17、至少18、至少19或至少20個連續核堿基的核堿基序列。

2.一種化合物，其包含經修飾的寡核苷酸，所述經修飾的寡核苷酸由12至30個連接的核苷組成并且包含與SEQ ID NO:2的核堿基1107-1520的等長部分互補的包含至少8、至少9、至少10、至少11、至少12、至少13、至少14、至少15、至少16、至少17、至少18、至少19或至少20個連續核堿基的核堿基序列。

3.一種化合物，其包含經修飾的寡核苷酸，所述經修飾的寡核苷酸由12至30個連接的核苷組成并且包含與SEQ ID NO:2的核堿基1111-1200的等長部分互補的包含至少8、至少9、至少10、至少11、至少12、至少13、至少14、至少15、至少16、至少17、至少18、至少19或至少20個連續核堿基的核堿基序列。

4.一種化合物，其包含經修飾的寡核苷酸，所述經修飾的寡核苷酸由12至30個連接的核苷組成并且包含與SEQ ID NO:2的核堿基1211-1318的等長部分互補的包含至少8、至少9、至少10、至少11、至少12、至少13、至少14、至少15、至少16、至少17、至少18、至少19或至少20個連續核堿基的核堿基序列。

5.一種化合物，其包含經修飾的寡核苷酸，所述經修飾的寡核苷酸由12至30個連接的核苷組成并且包含與SEQ ID NO:2的核堿基1326-1540的等長部分互補的包含至少8、至少9、至少10、至少11、至少12、至少13、至少14、至少15、至少16、至少17、至少18、至少19或至少20個連續核堿基的核堿基序列。

6.一種化合物，其包含經修飾的寡核苷酸，所述經修飾的寡核苷酸由12至30個連接的核苷組成并且包含與SEQ ID NO:2的核堿基1331-1375的等長部分互補的包含至少8、至少9、至少10、至少11、至少12、至少13、至少14、至少15、至少16、至少17、至少18、至少19或至少20個連續核堿基的核堿基序列。

7.一種化合物，其包含經修飾的寡核苷酸，所述經修飾的寡核苷酸由12至30個連接的核苷組成并且包含與SEQ ID NO:2的核堿基1368-1391的等長部分互補的包含至少8、至少9、至少10、至少11、至少12、至少13、至少14、至少15、至少16、至少17、至少18、至少19或至少20個連續核堿基的核堿基序列。

8.一種化合物，其包含經修飾的寡核苷酸，所述經修飾的寡核苷酸由12至30個連接的核苷組成并且包含與SEQ ID NO:2的核堿基1398-1424的等長部分互補的包含至少8、至少9、至少10、至少11、至少12、至少13、至少14、至少15、至少16、至少17、至少18、至少19或至少20個連續核堿基的核堿基序列。

9.一種化合物，其包含經修飾的寡核苷酸，所述經修飾的寡核苷酸由12至30個連接的核苷組成并且包含與SEQ ID NO:2的核堿基1411-1440的等長部分互補的包含至少8、至少9、至少10、至少11、至少12、至少13、至少14、至少15、至少16、至少17、至少18、至少19或至少20個連續核堿基的核堿基序列。

10.一種化合物，其包含經修飾的寡核苷酸，所述經修飾的寡核苷酸由12至30個連接的核苷組成并且包含與SEQ ID NO:2的核堿基1429-1481的等長部分互補的包含至少8、至少9、至少10、至少11、至少12、至少13、至少14、至少15、至少16、至少17、至少18、至少19或至少20個連續核堿基的核堿基序列。