[發明專利]核苷酸、病毒載體及其應用和RNAi藥物制劑有效
| 申請號： | 202010856031.2 | 申請日： | 2020-08-24 |
| 公開（公告）號： | CN111944813B | 公開（公告）日： | 2022-07-15 |
| 發明（設計）人： | 李斌;任盛 | 申請（專利權）人： | 武漢紐福斯生物科技有限公司 |
| 主分類號： | C12N15/113 | 分類號： | C12N15/113;C12N15/864;A61K31/7105;A61P27/02 |
| 代理公司： | 北京集佳知識產權代理有限公司 11227 | 代理人： | 潘穎 |
| 地址： | 430074 湖北省武漢市東湖新技術開發區高新大道666*** | 國省代碼： | 湖北;42 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 核苷酸 病毒 載體 及其 應用 rnai 藥物制劑 | ||
1.一種核苷酸，其特征在于，所述核苷酸序列為SEQ ID NO：3或SEQ ID NO：4中的一個序列。
2.一種病毒載體，其特征在于，所述病毒載體包含權利要求1所述的核苷酸。
3.根據權利要求2所述的病毒載體，其特征在于，所述病毒載體為腺相關病毒、慢病毒、逆轉錄病毒或腺病毒中的一種。
4.根據權利要求2或3所述的病毒載體，其特征在于，所述病毒載體含有shRNA表達框，以及調控該表達框表達的啟動子序列。
5.根據權利要求3所述的病毒載體，其特征在于，所述腺相關病毒的血清型選自AAV1、AAV2、AAV5、AAV6、AAV7、AAV8、AAV9、AAVrh10野生型或7M8、TYF突變型中的一種或多種。
6.如權利要求1所述的核苷酸或權利要求2至5中任一項所述的病毒載體在制備治療眼部疾病藥物中的應用，所述眼部疾病為COL8A2突變引起的福克斯角膜營養不良或后部多形性角膜營養不良。
7.一種RNAi藥物制劑，其特征在于，所述RNAi藥物制劑包含權利要求1所述的核苷酸或權利要求2至5中任一項所述的病毒載體，以及藥學上可以接受的載體和賦形劑。
8.根據權利要求7所述的RNAi藥物制劑，其特征在于，所述賦形劑為納米載體或脂質體。
9.根據權利要求7所述的RNAi藥物制劑，其特征在于，所述RNAi藥物制劑為液體制劑。
10.根據權利要求7至9中任一項所述的RNAi藥物制劑，其特征在于，所述RNAi藥物制劑的給藥方式為前房注射、玻璃體腔注射、結膜下注射或者眼表滴藥。
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