[發(fā)明專利]一種小干擾核酸及組合物和應(yīng)用

有效

• 申請(qǐng)?zhí)枺?/td>: 202010746194.5
• 申請(qǐng)日: 2020-04-03
• 公開（公告）號(hào): CN111778253B
• 公開（公告）日: 2022-02-18
• 發(fā)明（設(shè)計(jì)）人: 胡榮寬;張紫楠;李琴;董長(zhǎng)貴;張佩琢;杜永華;杜宏
• 申請(qǐng)（專利權(quán)）人: 蘇州吉瑪基因股份有限公司
• 主分類號(hào): C12N15/113
• 分類號(hào): C12N15/113;A61K48/00;A61K31/713;A61P31/14;A61P11/00
• 代理公司: 北京三聚陽(yáng)光知識(shí)產(chǎn)權(quán)代理有限公司 11250
• 代理人: 李郁

本發(fā)明公開了小干擾核酸及組合物和應(yīng)用。本發(fā)明要求保護(hù)一種siRNA，所述siRNA為SP?2013，且所述正義鏈的部分核苷酸為2'?O?甲基核糖核苷酸，部分磷酸酯基為硫代磷酸酯基。本發(fā)明提供了全新的siRNA及其組合物，能夠有效預(yù)防和/或治療新型冠狀病毒。

本發(fā)明是申請(qǐng)日為2020年4月3日、申請(qǐng)?zhí)枮?02010256867.9、發(fā)明名稱為一種小干擾核酸及組合物和應(yīng)用的分案申請(qǐng)。

技術(shù)領(lǐng)域

本發(fā)明涉及生物醫(yī)藥技術(shù)領(lǐng)域，具體涉及抑制新型冠狀病毒基因表達(dá)的小干擾核酸以及該小干擾核酸在制備用于預(yù)防和/或治療新型冠狀病毒肺炎的藥物組合物中的應(yīng)用。

背景技術(shù)

在2019年底和2020年初，新型冠狀病毒肺炎(CoronaVirusDisease2019，COVID-19)是一種急性感染性肺炎，研究人員發(fā)現(xiàn)其病原體是由一種先前未在人類中發(fā)現(xiàn)的新型β冠狀病毒引起的，該病毒隨后被世界衛(wèi)生組織(WHO)命名為COVID-19。COVID-19患者初始癥狀多為發(fā)熱、乏力和干咳，并逐漸出現(xiàn)呼吸困難等嚴(yán)重表現(xiàn)。多數(shù)患者預(yù)后良好，部分嚴(yán)重病例可出現(xiàn)急性呼吸窘迫綜合征和膿毒癥休克，甚至死亡。截至2020年3月1日，COVID-19已經(jīng)感染了88000多人，造成近3000人死亡。全球的科學(xué)家和臨床醫(yī)生正在迅速開展工作，以抗擊由新型冠狀病毒引起的呼吸道疾病COVID-19，但是目前仍然缺乏針對(duì)COVID-19病毒的有效抗病毒藥物，當(dāng)前治療還是隔離治療、對(duì)癥支持治療為主。因此，開發(fā)有效預(yù)防和/或治療新型冠狀病毒肺炎的siRNA及其藥物產(chǎn)品成為迫切需要解決的的問題。

發(fā)明內(nèi)容

本發(fā)明的目的是提供一種靶向新型冠狀病毒基因的siRNA及其在制備新型冠狀病毒肺炎藥物中的應(yīng)用。

本發(fā)明提供了一種siRNA，該siRNA含有正義鏈和反義鏈，所述正義鏈含有如SEQID NO：2所示的核苷酸序列，所述反義鏈含有如SEQ ID NO：3所示的核苷酸序列；或者，所述正義鏈含有如SEQ ID NO：28所示的核苷酸序列，所述反義鏈含有如SEQ ID NO：29所示的核苷酸序列；或者，所述正義鏈含有如SEQ ID NO：40所示的核苷酸序列，所述反義鏈含有如SEQ ID NO：41所示的核苷酸序列；或者，所述正義鏈含有如SEQ ID NO：42所示的核苷酸序列，所述反義鏈含有如SEQ ID NO：43所示的核苷酸序列；或者，所述正義鏈含有如SEQ IDNO：52所示的核苷酸序列，所述反義鏈含有如SEQ ID NO：53所示的核苷酸序列；或者，所述正義鏈含有如SEQ ID NO：54所示的核苷酸序列，所述反義鏈含有如SEQ ID NO：55所示的核苷酸序列；或者，所述正義鏈含有如SEQ ID NO：62所示的核苷酸序列，所述反義鏈含有如SEQ ID NO：63所示的核苷酸序列；或者，所述正義鏈含有如SEQ ID NO：64所示的核苷酸序列，所述反義鏈含有如SEQ ID NO：65所示的核苷酸序列；或者，所述正義鏈含有如SEQ IDNO：66所示的核苷酸序列，所述反義鏈含有如SEQ ID NO：67所示的核苷酸序列；或者，所述正義鏈含有如SEQ ID NO：68所示的核苷酸序列，所述反義鏈含有如SEQ ID NO：69所示的核苷酸序列；或者，所述正義鏈含有如SEQ ID NO：84所示的核苷酸序列，所述反義鏈含有如SEQ ID NO：85所示的核苷酸序列；或者，所述正義鏈含有如SEQ ID NO：92所示的核苷酸序列，所述反義鏈含有如SEQ ID NO：93所示的核苷酸序列；或者，所述正義鏈含有如SEQ IDNO：94所示的核苷酸序列，所述反義鏈含有如SEQ ID NO：95所示的核苷酸序列；

其中，

正義鏈5’-CAUCUGAUUUGGCUACUAACA-3’(SEQ ID NO：2)，

反義鏈5’-UUAGUAGCCAAAUCAGAUGUG-3’(SEQ ID NO：3)；

正義鏈5’-UCUGCAAUUAACAGGCCACAA-3’(SEQ ID NO：28)，