[發明專利]亨廷頓表達的調節

在審

• 申請號: 202010532625.8
• 申請日: 2010-09-10
• 公開（公告）號: CN111705058A
• 公開（公告）日: 2020-09-25
• 發明（設計）人: G·洪;C·F·貝內特;S·M·弗賴爾;H·柯達賽維茨;L·斯坦尼克;D·W·克利夫蘭;L·史哈布丁;S·H·程
• 申請（專利權）人: IONIS制藥公司
• 主分類號: C12N15/113
• 分類號: C12N15/113;A61K31/7115;A61K31/7125;A61P25/00;A61P25/14;A61P25/08;A61P25/20;A61P25/28;A61P25/24;A61P25/22;A61P21/00;A61P9/04;A61P19/10;A61P
• 代理公司: 北京市君合律師事務所 11517
• 代理人: 趙昊;杜丹

1.一種包含修飾的寡核苷酸的化合物，所述修飾的寡核苷酸由12至30個連接的核苷組成，其中所述連接的核苷包含如SEQ ID NO：6、9、10、11、12、13、14、15、18、19、20、21、22、23、24、25、26、27、28、29、30、32、33、35或36所示序列的至少8個連續核堿基。

2.根據權利要求1所述的化合物，其中所述SEQ ID NO：為由12、22、28、30、32或33組成的組中的任意一個。

3.根據權利要求1所述的化合物，其中所述修飾的寡核苷酸由15至25個連接的核苷組成。

4.根據權利要求1所述的化合物，其中所述修飾的寡核苷酸由18至21個連接的核苷組成。

5.一種包含修飾的寡核苷酸的化合物，所述修飾的寡核苷酸由12至30個連接的核苷組成，其中所述連接的核苷包含至少一8個連續核堿基的部分，所述8個連續核堿基的部分在選自下述的區域內互補：SEQ ID NO：1的核苷酸4384-4403、4605-4624、4607-4626、4608-4627、4609-4628、4610-4629、4617-4636、4622-4639、4813-4832、4814-4833、4823-4842、4860-4877、4868-4887、4925-4944、4928-4947、4931-4950、4931-4948、4955-4974、4960-4977、5801-5820、5809-5828、5809-5826、101088-101105、115066-115085、4607-4626、4608-4627、4609-4628、4610-4629、4813-4832、4862-4881、5809-5828和4928-4947。

6.根據權利要求3所述的化合物，其中所述核堿基序列包含SEQ ID NO：6、9、10、11、12、13、14、15、18、19、20、21、22、23、24、25、26、27、28、29、30、32、33、35或36中所示的序列的至少15個連續核堿基。

7.根據權利要求6所述的化合物，其中所述SEQ ID NO為由12、22、28、30、32或33組成的組中的任意一個。

8.根據權利要求4所述的化合物，其中所述核堿基序列包含SEQ ID NO：6、9、10、11、12、13、14、15、18、19、20、21、22、23、24、25、26、27、28、29、30、32、33、35或36中所示的序列的至少18個連續核堿基。

9.根據權利要求8所述的化合物，其中所述SEQ ID NO：為由12、22、28、30、32或33組成的組中的任意一個。

10.根據權利要求1所述的化合物，其中所述修飾的寡核苷酸為單鏈寡核苷酸。

11.根據權利要求1所述的化合物，其中所述修飾的寡核苷酸的核堿基序列與SEQ IDNO 1至少90％互補。

12.根據權利要求1所述的化合物，其中所述修飾的寡核苷酸的核堿基序列與SEQ IDNO 1至少95％互補。

13.根據權利要求1所述的化合物，其中所述修飾的寡核苷酸的核堿基序列與SEQ IDNO 1 100％互補。

14.根據權利要求1所述的化合物，其中至少一個核苷間連接為修飾的核苷間連接。

15.根據權利要求14所述的化合物，其中各核苷間連接均為硫代磷酸酯核苷間連接。