[發明專利]靶向少突膠質細胞的AAV載體

在審

• 申請號: 202010306039.1
• 申請日: 2013-09-27
• 公開（公告）號: CN111621507A
• 公開（公告）日: 2020-09-04
• 發明（設計）人: T.麥考恩;S.格雷
• 申請（專利權）人: 北卡羅來納－查佩爾山大學
• 主分類號: C12N15/35
• 分類號: C12N15/35;C07K14/015;C12N15/864;A61K48/00;A61P25/00;A61P35/00;A61P25/28;A61P3/00;A61P9/10;A61P13/00;A61P31/12
• 代理公司: 中國專利代理(香港)有限公司 72001
• 代理人: 羅文鋒;林毅斌

1.編碼腺伴隨病毒(AAV)衣殼的核酸，所述衣殼包含具有25個或更少氨基酸取代、缺失和/或插入的SEQ ID NO:2-4之一的氨基酸序列，其中與星形細胞、小膠質細胞和神經元相比，所述AAV衣殼表現出對少突膠質細胞優先的向性。

2.權利要求1的核酸，其中所編碼的氨基酸序列與SEQ ID NO:2-4之一具有至少97%同一性。

3.權利要求1的核酸，其與SEQ ID NO:1的核苷酸序列具有至少90%同一性。

4.權利要求1的核酸，其與SEQ ID NO:1的核苷酸序列具有至少95%同一性。

5.質粒，其包含權利要求1-4中任一項的核酸。

6.噬菌體，其包含權利要求1-4中任一項的核酸。

7.病毒載體，其包含權利要求1-4中任一項的核酸。

8.細菌人工染色體，其包含權利要求1-4中任一項的核酸。

9.酵母人工染色體，其包含權利要求1-4中任一項的核酸。

10.AAV載體，其包含權利要求1-4中任一項的核酸。

11.AAV載體，其包含權利要求1-4中任一項的核酸和AAV rep編碼序列。

12.體外的細胞，其包含穩定地并入基因組的權利要求1-4中任一項的核酸。

13.病毒顆粒，其包含權利要求1-4中任一項的核酸。

14.權利要求13的病毒顆粒，其中所述病毒顆粒是AAV顆粒、腺病毒顆粒、皰疹病毒顆粒、或桿狀病毒顆粒。

15.AAV衣殼，其包含具有25個或更少氨基酸取代、缺失和/或插入的SEQ ID NO:2-4之一的氨基酸序列，其中與星形細胞、小膠質細胞和神經元相比，所述AAV衣殼表現出對少突膠質細胞優先的向性。

16.權利要求15的AAV衣殼，其中所述氨基酸序列與SEQ ID NO:2-4之一具有至少97%同一性。

17.權利要求15或16的AAV衣殼，其與選自以下的化合物共價連接、結合或將所述化合物殼體化：DNA分子、RNA分子、多肽、碳水化合物、脂質和有機小分子。

18.AAV顆粒，其包含：

AAV載體基因組；和

權利要求15或16的AAV衣殼，其中所述AAV衣殼將所述AAV載體基因組殼體化。

19.權利要求18的AAV顆粒，其中所述AAV載體基因組包含異源核酸。

20.權利要求19的AAV顆粒，其中所述異源核酸編碼反義RNA、微RNA、或RNAi。

21.權利要求19的AAV顆粒，其中所述異源核酸編碼多肽。

22.權利要求21的AAV顆粒，其中所述異源核酸編碼治療性多肽。

23.權利要求22的AAV顆粒，其中所述異源核酸編碼生長因子或分化因子。