[發明專利]用于治療視覺障礙的組合物和方法

有效

• 申請號: 202010136027.9
• 申請日: 2015-08-24
• 公開（公告）號: CN111529481B
• 公開（公告）日: 2023-09-15
• 發明（設計）人: 張康;侯睿;蔡惠民
• 申請（專利權）人: 廣州康睿生物醫藥科技股份有限公司;加利福尼亞大學董事會
• 主分類號: A61K9/00
• 分類號: A61K9/00;A61K31/573;A61K31/575;A61P27/12;A61P27/02;A61P27/10
• 代理公司: 北京安信方達知識產權代理有限公司 11262
• 代理人: 王瑋瑋;鄭霞

本申請涉及用于治療視覺障礙的組合物和方法。本發明提供了甾醇及其用于治療視覺障礙的用途。在一個實施方案中，包含藥學上有效量的羊毛甾醇的組合物用于治療和/或預防受試者的視覺障礙。在另一個實施方案中，包含藥學上有效量的羊毛甾醇的組合物用于治療受試者的白內障或失明/視覺損傷。在又一個實施方案中，包含羊毛甾醇的組合物用于溶解晶體蛋白的淀粉樣纖維。

本申請是申請日為2015年8月24日，申請號為201580057679.0，發明名稱為“用于治療視覺障礙的組合物和方法”的申請的分案申請。

相關申請的交叉引用

本申請要求于2014年8月22日提交的美國臨時申請號62/040,721和于2015年7月17日提交的美國臨時申請號62/194,120的優先權，這些申請的內容通過引用而全文并入本文。

技術領域

本公開內容總體上涉及甾醇及其用于治療視覺障礙的用途，該視覺障礙影響患有此類視覺障礙或處于發展成此類視覺障礙的風險下的患者眼睛的晶狀體的正常功能。

發明內容

本發明提供了一種治療或預防視覺障礙的方法，該方法包括向有需要的個體施用有效量的羊毛甾醇及其前藥或藥學上可接受的鹽。

本發明還提供了一種眼用藥物組合物，其包含藥學上可接受的眼用載體和具有以下式I的結構的羊毛甾醇：

及其前藥或藥學上可接受的鹽。

在所述方法的各個方面，所述視覺障礙為影響眼睛晶狀體的功能、清晰度和/或結構的眼睛障礙。這樣的眼睛疾病包括但不限于眼睛的白內障、眼睛的老視以及眼睛晶狀體的核硬化。此外，視覺障礙還指視網膜變性，如雷夫敘姆病(Refsum?disease)、Smith-Lemli-Opitz綜合征(SLOS)和施奈德結晶狀角膜營養不良(SCCD)、無β脂蛋白血癥和家族性低β脂蛋白血癥。

在一個實施方案中，本發明提供了一種通過向受試者施用治療或預防有效量的式I的甾醇來改善與視覺障礙相關的至少一種癥狀的方法。在該方法的各個方面，該組合物局部、結膜下、眼球后、眼周、視網膜下、脈絡膜上或眼內施用。接受本發明甾醇的受試者可以包括但不限于哺乳動物、禽類、兩棲動物、爬行動物和其他脊椎動物。在一個實施方案中，該受試者為馬、豬、狗、貓、嚙齒動物和/或其他伴侶寵物。在另一個實施方案中，該受試者為人。

在一個實施方案中，本發明涉及包含眼用藥學上可接受的載體中的本發明甾醇的眼用藥物組合物。在一些實施方案中，該藥物組合物包含眼用藥學上可接受的載體中的羊毛甾醇或其衍生物。在本發明的某些實施方案中，該藥學上可接受的載體為水、緩沖液或氯化鈉溶液。在一些實施方案中，該藥學上可接受的載體是無菌的。在其他實施方案中，該藥學上可接受的載體為軟膏。在其他實施方案中，該藥學上可接受的載體為凝膠。凝膠可以使用本領域公知的凝膠配制材料進行配制，該凝膠配制材料包括但不限于高粘度羧甲基纖維素、羥丙基甲基纖維素、聚氧化乙烯和卡波姆(carbomer)。在所述組合物的一些方面，該藥學上可接受的眼用載體為環糊精。在一個實施方案中，該環糊精為(2-羥丙基)-β-環糊精。

本發明的某些實施方案還涉及包含可用于治療和/或預防與視覺障礙相關的癥狀的組分的試劑盒。這樣的試劑盒包含含有在藥學上可接受的載體中的本發明甾醇的容器，以及關于施用本發明甾醇使得與視覺障礙相關的至少一種癥狀得到改善或預防的說明。這樣的視覺障礙包括但不限于白內障、老視和眼睛晶狀體的核硬化。此外，視覺障礙還指視網膜變性，如雷夫敘姆病、Smith-Lemli-Opitz綜合征(SLOS)和施奈德結晶狀角膜營養不良(SCCD)、無β脂蛋白血癥和家族性低β脂蛋白血癥。包含在本文涉及的一些試劑盒中的容器是用于施用滴眼劑的滴管。在其他實施方案中，該容器是用于分配軟膏或凝膠的管。在其他實施方案中，該容器是用于藥物遞送的任何合適的容器，包括但不限于注射器或適于藥物的眼部遞送或局部施用的其他容器。