[發明專利]使用統治型gRNA的CRISPR相關方法和組合物在審
| 申請號： | 202010076610.5 | 申請日： | 2014-11-07 |
| 公開（公告）號： | CN111218447A | 公開（公告）日： | 2020-06-02 |
| 發明（設計）人： | F·張;D·帕萊斯特朗;B·戴維松;J·馬塔-芬克;E·羅德里格斯;A·鮑里斯 | 申請（專利權）人： | 愛迪塔斯醫藥有限公司;布羅德研究所有限公司;愛荷華大學研究基金會;麻省理工學院 |
| 主分類號： | C12N15/113 | 分類號： | C12N15/113;C12N15/11;C12N15/55;C12N15/63;C12N15/90;A61K48/00 |
| 代理公司： | 北京戈程知識產權代理有限公司 11314 | 代理人： | 程偉;程云 |
| 地址： | 美國馬*** | 國省代碼： | 暫無信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 使用 統治 grna crispr 相關 方法 組合 | ||
1.一種靶向Cas9分子的gRNA分子。
2.一種核酸，包含編碼統治型gRNA分子的序列。
3.一種載體，其包含權利要求2所述的核酸。
4.一種核酸，包含：
a)第一核酸序列，其編碼統治型gRNA分子；和
b)第二核酸序列，其編碼Cas9分子。
5.一種組合物，包含：
統治型gRNA分子、或
編碼統治型gRNA分子的核酸。
6.一種藥物制劑，包含：
權利要求1所述的靶向Cas9分子的gRNA分子；
權利要求2或4所述的核酸；
權利要求3所述的載體；或
權利要求5所述的組合物。
7.一種細胞，包含：
權利要求1所述的靶向Cas9分子的gRNA分子；
權利要求2或4所述的核酸；
權利要求3所述的載體；或
權利要求5所述的組合物。
8.一種改變細胞或細胞的靶核酸的方法，該方法包括使細胞與有效量的以下項接觸：
權利要求1所述的靶向Cas9分子的gRNA分子；
權利要求2或4所述的核酸；
權利要求3所述的載體；或
權利要求5所述的組合物。
9.一種治療受試者的方法，該方法包括使細胞或受試者與有效量的以下項接觸：
權利要求1所述的靶向Cas9分子的gRNA分子；
權利要求2或4所述的核酸；
權利要求3所述的載體；或
權利要求5所述的組合物。
10.一種試劑盒，包含：
權利要求1所述的靶向Cas9分子的gRNA分子；
權利要求2或4所述的核酸；
權利要求3所述的載體；或
權利要求5所述的組合物。
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