[發明專利]淀粉樣前體蛋白(APP)RNAi劑組成物及其使用方法在審
| 申請號： | 201980092566.2 | 申請日： | 2019-12-19 |
| 公開（公告）號： | CN113454222A | 公開（公告）日： | 2021-09-28 |
| 發明（設計）人： | 斯圖爾特·米爾斯坦;柯克·布朗;賈亞普拉卡什·奈爾;馬丁·邁爾;瓦桑特·賈達夫;馬克·基廷;亞當·卡斯托雷諾;帕特里克·哈斯萊特;曼加拉·M·桑達拉潘迪安;凱文·菲茨杰拉德 | 申請（專利權）人： | 阿尼拉制藥公司 |
| 主分類號： | C12N15/113 | 分類號： | C12N15/113;A61P25/28 |
| 代理公司： | 北京戈程知識產權代理有限公司 11314 | 代理人： | 程偉 |
| 地址： | 美國馬*** | 國省代碼： | 暫無信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 淀粉 樣前體 蛋白 app rnai 組成 及其 使用方法 | ||
1.一種抑制淀粉樣前體蛋白(APP)基因的表達的雙鏈核糖核酸(RNAi)劑，其中，所述RNAi劑包含正義鏈和反義鏈，以及
其中，所述反義鏈包含互補的區域，其包含與表2A、2B、3、5A、5B、6、9、10至15、16A、16B、26和30中任一者所列的任一反義序列相差不超過3個核苷酸的至少15個連續核苷酸。
2.一種抑制淀粉樣前體蛋白(APP)基因的表達的雙鏈核糖核酸(RNAi)劑，其中，所述RNAi劑包含正義鏈和反義鏈，
其中，所述正義鏈包含至少15個連續核苷酸，其與表2A、2B、3、5A、5B、6、9、10至15、16A、16B、26和30中所示的任一正義鏈序列相差不超過3個核苷酸；以及
其中，所述反義鏈包含至少15個連續核苷酸，其與表2A、2B、3、5A、5B、6、9、10至15、16A、16B、26和30中所示的任一反義鏈核苷酸序列相差不超過3個核苷酸。
3.根據權利要求1或2所述的雙鏈核糖核酸(RNAi)劑，其中，所述正義鏈和所述反義鏈的至少一者包含一個或多個結合至一個或多個內部核苷酸位置的親脂性部分，任選地，通過連接子或載體。
4.一種抑制淀粉樣前體蛋白(APP)基因的表達的雙鏈核糖核酸(RNAi)劑，其中，所述dsRNA劑包含正義鏈和反義鏈，
其中，所述正義鏈包含與SEQ ID NOs：1至14的任一核苷酸序列相差不超過3個核苷酸的至少15個連續核苷酸，其中，SEQ ID NOs：1至14中的任何胸腺嘧啶的尿嘧啶的取代不計為導致所述與SEQ ID NOs：1至14的任一核苷酸序列相差不超過3個核苷酸的差異；以及
其中，所述反義鏈包含與SEQ ID NOs：15至28的任一核苷酸序列相差不超過3個核苷酸的至少15個連續核苷酸，其中，SEQ ID NOs：15至28中的任何胸腺嘧啶的尿嘧啶的取代不計為導致所述與SEQ ID NOs：15至28的任一核苷酸序列相差不超過3個核苷酸的差異，
其中，所述正義鏈和所述反義鏈中的至少一者包含一個或多個結合至一個或多個內部核苷酸位置的親脂性部分，任選地，通過連接子或載體。
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