[發明專利]治療骨髓增生異常綜合征的方法

在審

• 申請號: 201980090510.3
• 申請日: 2019-11-26
• 公開（公告）號: CN113631719A
• 公開（公告）日: 2021-11-09
• 發明（設計）人: A·里索;J·C·布索拉里;黃菲
• 申請（專利權）人: 美國杰龍生物醫藥公司
• 主分類號: C12Q1/48
• 分類號: C12Q1/48;B82Y5/00;A61K31/454;A61K47/54
• 代理公司: 北京龍雙利達知識產權代理有限公司 11329
• 代理人: 孫濤;毛威

1.一種鑒定患有骨髓增生異常綜合征(MDS)的受試者以用端粒酶抑制劑治療的方法，所述方法包括：

在施用端粒酶抑制劑后，測量從所述受試者獲得的生物樣品中的hTERT表達水平；和

將所述生物樣品中的所述hTERT表達水平與施用所述端粒酶抑制劑之前的基線hTERT表達水平進行比較；

其中所述生物樣品中hTERT表達水平的降低鑒定了受益于用所述端粒酶抑制劑治療的可能性增加的受試者。

2.根據權利要求1所述的方法，其中hTERT表達水平的降低為50％或更多。

3.根據權利要求1至2中任一項所述的方法，其中所述受試者被診斷為患有8三體性。

4.根據權利要求3所述的方法，其中所述受試者被診斷為患有嵌合性8三體性。

5.根據權利要求3至4中任一項所述的方法，進一步包括診斷所述患有8三體性的受試者。

6.一種治療骨髓增生異常綜合征(MDS)的方法，所述方法包括：

向需要其的受試者施用有效量的端粒酶抑制劑；和

評估在施用所述端粒酶抑制劑后從所述受試者獲得的生物樣品中的hTERT表達水平。

7.根據權利要求6所述的方法，其中所述hTERT表達水平相對于在施用所述端粒酶抑制劑之前的基線hTERT表達水平降低50％或更多。

8.根據權利要求3或4所述的方法，進一步包括改變所述端粒酶抑制劑的劑量、給藥頻率或施用于所述受試者的療法的進程。

9.根據權利要求6至8中任一項所述的方法，其中所述受試者被診斷為患有8三體性。

10.根據權利要求9所述的方法，其中所述受試者被診斷為患有嵌合性8三體性。

11.根據權利要求9至10中任一項所述的方法，進一步包括診斷患有8三體性的所述受試者。

12.一種監測患有骨髓增生異常綜合征(MDS)的受試者的治療療效的方法，所述方法包括：

在施用端粒酶抑制劑后，測量從所述受試者獲得的生物樣品中的hTERT表達水平；和

將所述生物樣品中的所述hTERT表達水平與施用所述端粒酶抑制劑之前的基線hTERT表達水平進行比較；

其中所述生物樣品中hTERT表達水平降低50％或更多鑒定了受益于用所述端粒酶抑制劑治療的可能性增加的受試者。

13.根據權利要求1至12中任一項所述的方法，其中測量的或評估的所述hTERT表達水平是hTERT RNA表達水平。

14.根據權利要求1至12中任一項所述的方法，其中測量的或評估的所述hTERT表達水平是hTERT蛋白質表達水平。

15.根據權利要求1至14中任一項所述的方法，其中所述受試者未使用過選自低甲基化藥劑(HMA)、來那度胺及其組合的藥劑進行治療。

16.根據權利要求1至15中任一項所述的方法，其中所述MDS是復發性的或難治性的MDS。

17.根據權利要求1至16中任一項所述的方法，其中所述MDS是對紅細胞生成刺激劑(ESA)復發性的/難治性的MDS。

18.根據權利要求1至17中任一項的方法，其中所述受試者被分類為低或中等1IPSS風險MDS受試者。

19.根據權利要求1至18中任一項所述的方法，其中所述受試者是輸血依賴性的。