[發(fā)明專利]橋連型人工核酸ALNA

在審

• 申請?zhí)枺?/td>: 201980074116.0
• 申請日: 2019-11-11
• 公開（公告）號: CN112996522A
• 公開（公告）日: 2021-06-18
• 發(fā)明（設(shè)計）人: 澤本浩昭;熊谷新司;古川博之;荒木友;宇津木雅之;小比賀聰
• 申請（專利權(quán)）人: 田邊三菱制藥株式會社;國立大學(xué)法人大阪大學(xué)
• 主分類號: A61K31/712
• 分類號: A61K31/712;A61P43/00;C07H19/06;C07H19/10;C07H19/16;C07H19/20;C12N15/10
• 代理公司: 北京市金杜律師事務(wù)所 11256
• 代理人: 楊宏軍;唐崢

1.通式I表示的化合物或其鹽，

[化學(xué)式1]

式中，

B為可以被1個以上取代基取代的核酸的堿基部分；

R₁、R₂、R₃及R₄各自獨立地為氫原子、或可以被1個以上取代基取代的C_1-6烷基；

R₅及R₆各自獨立地為氫原子、羥基的保護基、或可以被取代的磷酸基；

m為1或2；

X為下述式(II-1)、(II-2)、或(II-3)表示的基團；

[化學(xué)式2]

式(II-1)、(II-2)、或(II-3)中記載的符號：

[化學(xué)式3]

表示與2’-氨基的鍵合位點；

R₇及R₈各自獨立地為氫原子、可以被1個以上取代基取代的C_1-6烷基、可以被1個以上取代基取代的C_2-6烯基、可以被1個以上取代基取代的C_2-6炔基、或可以被1個以上取代基取代的芳香族基團；

A為芳香族基團；

M為被選自由可以被1個以上取代基取代的C_1-6烷基及可以被1個以上取代基取代的芳香族基團組成的組中的1個取代基取代的磺?；?。

2.如權(quán)利要求1所述的化合物或其鹽，其中，B為可以具有1個以上保護基的腺嘌呤基、可以具有1個以上保護基的鳥嘌呤基、可以具有1個以上保護基的胞嘧啶基、可以具有1個以上保護基的5-甲基胞嘧啶基或可以具有1個以上保護基的尿嘧啶基。

3.如權(quán)利要求1或2所述的化合物或其鹽，其中，R₁、R₂、R₃及R₄各自獨立地為氫原子；

m為1。

4.如權(quán)利要求1～3中任一項所述的化合物或其鹽，其中，X為式(II-1)表示的基團；而且，

R₇及R₈各自獨立地為氫原子、可以被1個以上取代基取代的C_1-6烷基、或可以被1個以上取代基取代的芳香族基團。

5.如權(quán)利要求4所述的化合物或其鹽，其中，R₇及R₈各自獨立地為氫原子、可以被1個以上取代基取代的C_1-3烷基。

6.如權(quán)利要求5所述的化合物或其鹽，其中，R₇及R₈中的一者為氫原子，另一者為甲基。

7.如權(quán)利要求5所述的化合物或其鹽，其中，R₇及R₈中的一者為氫原子，另一者為異丙基。

8.如權(quán)利要求1～3中任一項所述的化合物或其鹽，其中，X為式(II-2)表示的基團；而且，

A為可以被1個以上取代基取代的五元或六元環(huán)的雜芳基，所述雜芳基包含選自由氮原子、氧原子及硫原子組成的組中的1個以上雜原子。

9.如權(quán)利要求8所述的化合物或其鹽，其中，A為可以被1個以上取代基取代的五元或六元環(huán)的雜芳基，所述雜芳基包含選自由氮原子、氧原子及硫原子組成的組中的2個或3個雜原子，所述2個或3個雜原子中包括至少2個氮原子，該取代基各自獨立地選自由可以被1個以上鹵素原子取代的C_1-3烷基、鹵素原子、及可以被1個以上C_1-3烷基取代的氨基組成的組。

10.如權(quán)利要求9所述的化合物或其鹽，其中，五元或六元環(huán)的雜芳基選自由可以被1個以上取代基取代的、三唑基、噁二唑基、噻二唑基、嘧啶基、及吡嗪基組成的組。