[發明專利]戈謝病的治療

在審

• 申請號: 201980049813.0
• 申請日: 2019-05-18
• 公開（公告）號: CN112512558A
• 公開（公告）日: 2021-03-16
• 發明（設計）人: M·M·田;M·戴
• 申請（專利權）人: 比奧阿賽斯技術有限公司
• 主分類號: A61K38/46
• 分類號: A61K38/46;A61K38/10;A61K31/40;A61K31/675;A61K38/04;C07K1/00
• 代理公司: 北京戈程知識產權代理有限公司 11314
• 代理人: 程偉;韓文華

1.一種治療戈謝病的方法，其包括向受試者施用含有適合用于治療戈謝病的活性試劑的治療有效載荷，所述活性試劑偶聯至基本上由DSSHAFTLDELR(SEQ ID NO：2)組成的p97片段，其中所述施用促進治療有效載荷穿過受試者的血腦屏障轉運。

2.根據權利要求1所述的方法，其中所述活性試劑是人酶β-葡萄糖腦苷脂酶的類似物。

3.根據權利要求1所述的方法，其中所述活性試劑通過基因活化技術在人成纖維細胞系中產生。

4.根據權利要求1所述的方法，其中所述活性試劑是溶酶體酶、β-葡萄糖腦苷脂酶的重組活性形式。

5.根據權利要求1所述的方法，其中所述活性試劑是葡萄糖基神經酰胺合酶抑制劑。

6.根據權利要求1所述的方法，其中所述活性試劑選自伊米苷酶、維拉西酶α和塔利苷酶α。

7.根據權利要求1所述的方法，其中所述活性試劑選自美格魯特和依利格魯司他及其藥學上可接受的鹽。

8.一種綴合物，其包含與適于治療戈謝病的活性試劑綴合的p97片段，以形成p97-抗體綴合物，其中所述p97片段基本上由DSSHAFTLDELR(SEQ ID NO：2)組成。

9.根據權利要求8所述的綴合物，其中所述p97片段具有一個或多個末端半胱氨酸和/或酪氨酸。

10.根據權利要求9所述的綴合物，其中所述p97片段由DSSHAFTLDELR(SEQ ID NO：2)與C-末端酪氨酸組成，并且其中所述p97片段和所述活性試劑由約1-20個氨基酸長的肽接頭分開。

11.根據權利要求9所述的綴合物，其中所述p97片段由DSSHAFTLDELR(SEQ ID NO：2)與C-末端半胱氨酸組成，并且其中所述p97片段和所述活性試劑由約1-20個氨基酸長的肽接頭分開。

12.根據權利要求9所述的綴合物，其中所述p97片段由DSSHAFTLDELR(SEQ ID NO：2)與N-末端酪氨酸組成，并且其中所述p97片段和所述活性試劑由約1-20個氨基酸長的肽接頭分開。

13.根據權利要求9所述的綴合物，其中所述p97片段由DSSHAFTLDELR(SEQ ID NO：2)與N-末端半胱氨酸組成，并且其中所述p97片段和所述活性試劑由約1-20個氨基酸長的肽接頭分開。

14.根據權利要求9所述的綴合物，其中所述p97片段由DSSHAFTLDELR(SEQ ID NO：2)與C-末端酪氨酸半胱氨酸二肽組成，并且其中所述p97片段和所述活性試劑由約1-20個氨基酸長的肽接頭分開。

15.根據權利要求9所述的綴合物，其中所述p97片段由DSSHAFTLDELR(SEQ ID NO：2)與N-末端酪氨酸半胱氨酸二肽組成，并且其中所述p97片段和所述活性試劑由約1-20個氨基酸長的肽接頭分開。