[發明專利]減少剪接病和治療RNA顯性疾病的組合物和方法在審
| 申請號： | 201980047374.X | 申請日： | 2019-05-15 |
| 公開（公告）號： | CN112469421A | 公開（公告）日： | 2021-03-09 |
| 發明（設計）人： | J·張伯倫 | 申請（專利權）人： | 華盛頓大學 |
| 主分類號： | A61K31/7105 | 分類號： | A61K31/7105;A61K48/00;A61P21/00;C12N15/113;C12N15/63;C12N15/85;C12N15/86 |
| 代理公司： | 北京華睿卓成知識產權代理事務所(普通合伙) 11436 | 代理人： | 程淼 |
| 地址： | 美國華盛頓*** | 國省代碼： | 暫無信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 減少 剪接 治療 rna 顯性 疾病 組合 方法 | ||
1.一種病毒載體，其包含一個或更多個轉基因，每個轉基因編碼長度為至少17個核苷酸的干擾核糖核酸(RNA)，其中每個干擾RNA包含退火至包含擴增的重復區的內源性RNA轉錄本的部分，并且其中每個干擾RNA的所述部分退火至內源性RNA轉錄本中不與擴增的重復區重疊的區段。
2.根據權利要求1所述的病毒載體，其中所述內源性RNA轉錄本編碼人肌營養不良性肌強直蛋白激酶(DMPK)。
3.根據權利要求2所述的病毒載體，其中所述擴增的重復區包含50個或更多個CUG三核苷酸重復。
4.根據權利要求2所述的病毒載體，其中所述擴增的重復區包含約50個至約4,000個CUG三核苷酸重復。
5.根據權利要求2-4中任一項所述的載體，其中所述載體進一步包含編碼不退火至所述干擾RNA的人DMPK RNA轉錄本的轉基因。
6.根據權利要求5所述的載體，其中所述人DMPK RNA轉錄本與所述干擾RNA小于85％互補。
7.根據權利要求2-6中任一項所述的病毒載體，其中所述內源性RNA轉錄本包含與SEQID NO:1或SEQ ID NO:2的核酸序列具有至少85％序列一致性的部分。
8.根據權利要求7所述的病毒載體，其中所述內源性RNA轉錄本包含與SEQ ID NO:1或SEQ ID NO:2的核酸序列具有至少90％序列一致性的部分。
9.根據權利要求8所述的病毒載體，其中所述內源性RNA轉錄本包含與SEQ ID NO:1或SEQ ID NO:2的核酸序列具有至少95％序列一致性的部分。
10.根據權利要求9所述的病毒載體，其中所述內源性RNA轉錄本包含具有SEQ ID NO:1或SEQ ID NO:2的核酸序列的部分。
11.根據權利要求2-10中任一項所述的病毒載體，其中每個干擾RNA的所述部分退火至人DMPK的外顯子1-15中任一個中的內源性RNA轉錄本的區段。
12.根據權利要求2-11中任一項所述的病毒載體，其中每個干擾RNA的所述部分具有與人DMPK的外顯子1-15中任一個中的片段的核酸序列至少85％互補的核酸序列。
13.根據權利要求12所述的病毒載體，其中每個干擾RNA的所述部分具有與人DMPK的外顯子1-15中任一個中的片段的核酸序列至少90％互補的核酸序列。
14.根據權利要求13所述的病毒載體，其中每個干擾RNA的所述部分具有與人DMPK的外顯子1-15中任一個中的片段的核酸序列至少95％互補的核酸序列。
15.根據權利要求14所述的病毒載體，其中每個干擾RNA的所述部分具有與人DMPK的外顯子1-15中任一個中的片段的核酸序列完全互補的核酸序列。
16.根據權利要求2-10中任一項所述的病毒載體，其中每個干擾RNA的所述部分退火至人DMPK的內含子1-14中任一個中的內源性RNA轉錄本的區段。
17.根據權利要求2-10和16中任一項所述的病毒載體，其中每個干擾RNA的所述部分具有與人DMPK的內含子1-14中任一個中的片段的核酸序列至少85％互補的核酸序列。
18.根據權利要求17所述的病毒載體，其中每個干擾RNA的所述部分具有與人DMPK的內含子1-14中任一個中的片段的核酸序列至少90％互補的核酸序列。
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