[發(fā)明專(zhuān)利]包含PTEN抑制劑的囊泡及其用途在審
| 申請(qǐng)?zhí)枺?/td> | 201980035234.0 | 申請(qǐng)日： | 2019-03-27 |
| 公開(kāi)（公告）號(hào)： | CN112236131A | 公開(kāi)（公告）日： | 2021-01-15 |
| 發(fā)明（設(shè)計(jì)）人： | 舒拉米特·利文貝格;郭紹偉;丹尼爾·奧芬;尼西姆·佩列茨 | 申請(qǐng)（專(zhuān)利權(quán)）人： | 技術(shù)研究及發(fā)展基金有限公司;雷蒙特亞特特拉維夫大學(xué)有限公司 |
| 主分類(lèi)號(hào)： | A61K9/127 | 分類(lèi)號(hào)： | A61K9/127;A61K31/7105;A61K35/28;A61P25/00;C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京漢智嘉成知識(shí)產(chǎn)權(quán)代理有限公司 11682 | 代理人： | 金潔;郇春艷 |
| 地址： | 以色*** | 國(guó)省代碼： | 暫無(wú)信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關(guān)鍵詞： | 包含 pten 抑制劑 及其 用途 | ||
1.一種藥物組合物，其包含裝載有外源磷酸酶和張力蛋白同源物(PTEN)抑制劑的細(xì)胞外囊泡。
2.根據(jù)權(quán)利要求1所述的藥物組合物，其中所述細(xì)胞外囊泡選自外泌體、微囊泡、核外粒體、外囊泡及其組合。
3.根據(jù)權(quán)利要求1或2所述的藥物組合物，其中所述細(xì)胞外囊泡是外泌體。
4.根據(jù)權(quán)利要求1至3任一項(xiàng)所述的藥物組合物，其中所述細(xì)胞外囊泡源自表達(dá)間充質(zhì)標(biāo)志物的貼壁細(xì)胞。
5.根據(jù)權(quán)利要求4所述的藥物組合物，其中所述表達(dá)間充質(zhì)標(biāo)志物的貼壁細(xì)胞選自間充質(zhì)干細(xì)胞(MSC)和嗅鞘細(xì)胞。
6.根據(jù)權(quán)利要求4或5所述的藥物組合物，其中所述貼壁細(xì)胞選自牙髓干細(xì)胞(DPSC)、脫落的乳牙干細(xì)胞(SHED)、牙周膜干細(xì)胞(PDLSC)、牙根尖乳頭干細(xì)胞(SCAP)和牙囊祖細(xì)胞(DFPC)。
7.根據(jù)權(quán)利要求1至6任一項(xiàng)所述的藥物組合物，其中所述貼壁細(xì)胞表達(dá)神經(jīng)嵴細(xì)胞的標(biāo)志物。
8.根據(jù)權(quán)利要求7所述的藥物組合物，其中所述神經(jīng)嵴細(xì)胞是顱神經(jīng)嵴細(xì)胞。
9.根據(jù)權(quán)利要求1至8任一項(xiàng)所述的藥物組合物，其中所述外源PTEN抑制劑是PTEN表達(dá)的抑制劑。
10.根據(jù)權(quán)利要求9所述的藥物組合物，其中所述PTEN表達(dá)的外源抑制劑是RNA干擾(RNAi)寡核苷酸。
11.根據(jù)權(quán)利要求10所述的藥物組合物，其中所述RNAi寡核苷酸選自siRNA和shRNA。
12.根據(jù)權(quán)利要求11所述的藥物組合物，其中所述RNAi寡核苷酸選自：(i)包含選自SEQID NO：10、11、2、3、4和5的核酸序列的siRNA；(ii)靶向選自SEQ ID NO：6和7的核酸序列的siRNA；和(iii)包含(i)和(ii)的核酸變體的siRNA，所述變體與原始序列具有至少80％的序列同一性。
13.根據(jù)權(quán)利要求10至12任一項(xiàng)所述的藥物組合物，其中所述RNAi寡核苷酸還包含疏水部分。
14.根據(jù)權(quán)利要求13所述的藥物組合物，其中所述疏水部分選自固醇、神經(jīng)節(jié)苷脂、脂質(zhì)、維生素、脂肪酸、疏水肽，及其組合。
15.根據(jù)權(quán)利要求14所述的藥物組合物，其中所述固醇是膽固醇。
16.根據(jù)權(quán)利要求1至15任一項(xiàng)所述的藥物組合物，其中所述細(xì)胞外囊泡是分離的細(xì)胞外囊泡。
17.根據(jù)權(quán)利要求1至16任一項(xiàng)所述的藥物組合物，其還包含軟骨素酶ABC或包含軟骨素酶ABC的細(xì)胞外囊泡。
18.根據(jù)權(quán)利要求1至17任一項(xiàng)所述的藥物組合物，其被配制用于通過(guò)選自鼻內(nèi)、病變內(nèi)、鞘內(nèi)、靜脈內(nèi)、肌內(nèi)、皮下、舌下、口服和腦內(nèi)施用途徑的施用途徑進(jìn)行施用。
19.根據(jù)權(quán)利要求1至18任一項(xiàng)所述的藥物組合物，用于治療受試者的神經(jīng)元損傷或損害。
20.根據(jù)權(quán)利要求19所述的用途的藥物組合物，其中所述神經(jīng)元損傷或損害是脊髓損傷(SCI)。
21.根據(jù)權(quán)利要求20所述的用途的藥物組合物，其中所述細(xì)胞外囊泡是源自MSC并裝載有抑制PTEN表達(dá)的siRNA的外泌體。
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