[發(fā)明專(zhuān)利]用于治療黃斑營(yíng)養(yǎng)不良的組合物和方法在審
| 申請(qǐng)?zhí)枺?/td> | 201980031769.0 | 申請(qǐng)日： | 2019-04-05 |
| 公開(kāi)（公告）號(hào)： | CN113056561A | 公開(kāi)（公告）日： | 2021-06-29 |
| 發(fā)明（設(shè)計(jì)）人： | C·馬丁內(nèi)斯-費(fèi)爾南德斯德拉卡馬拉;R·麥克拉倫;G·S·魯濱遜 | 申請(qǐng)（專(zhuān)利權(quán)）人： | 牛津大學(xué)科技創(chuàng)新有限公司;夜星克有限公司 |
| 主分類(lèi)號(hào)： | C12N15/864 | 分類(lèi)號(hào)： | C12N15/864 |
| 代理公司： | 北京律盟知識(shí)產(chǎn)權(quán)代理有限責(zé)任公司 11287 | 代理人： | 劉媛媛 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關(guān)鍵詞： | 用于 治療 黃斑 營(yíng)養(yǎng)不良 組合 方法 | ||
1.一種組合物，其包含：
核酸序列，其包含：
(a)編碼卵黃狀黃斑營(yíng)養(yǎng)不良-2(VMD2)啟動(dòng)子的序列，和
(b)編碼卵黃狀黃斑病蛋白-1(BEST1)蛋白質(zhì)的序列。
2.根據(jù)權(quán)利要求1所述的組合物，其中編碼所述VMD2啟動(dòng)子的所述序列編碼人類(lèi)VMD2啟動(dòng)子。
3.根據(jù)權(quán)利要求1或2所述的組合物，其中編碼所述BEST1蛋白質(zhì)的所述序列編碼人類(lèi)BEST1蛋白質(zhì)。
4.根據(jù)權(quán)利要求1至3中任一項(xiàng)所述的組合物，其中編碼所述BEST1蛋白質(zhì)的所述序列包含編碼序列。
5.根據(jù)權(quán)利要求1至4中任一項(xiàng)所述的組合物，其中編碼所述BEST1蛋白質(zhì)的所述序列包含cDNA序列。
6.根據(jù)權(quán)利要求1至5中任一項(xiàng)所述的組合物，其中所述核酸序列還包含：
(c)編碼轉(zhuǎn)錄后調(diào)節(jié)元件(PRE)的序列。
7.根據(jù)權(quán)利要求7所述的組合物，其中編碼所述PRE的所述序列包含自土撥鼠肝炎病毒(WPRE)分離或衍生的序列。
8.根據(jù)權(quán)利要求1至7中任一項(xiàng)所述的組合物，其中所述核酸序列還包含：
(d)編碼多腺苷酸化(polyA)信號(hào)的序列。
9.根據(jù)權(quán)利要求1至8中任一項(xiàng)所述的組合物，其中所述核酸序列還包含：
(e)編碼5’非翻譯區(qū)的序列。
10.根據(jù)權(quán)利要求1至8中任一項(xiàng)所述的組合物，其中所述核酸序列還包含：
(f)編碼內(nèi)含子的序列，和
(g)編碼外顯子的序列，
其中編碼所述內(nèi)含子的所述序列和編碼所述外顯子的所述序列操作性連接。
11.根據(jù)權(quán)利要求9或10所述的組合物，
其中編碼所述內(nèi)含子的所述序列位于編碼所述VMD2啟動(dòng)子的所述序列與編碼所述外顯子的所述序列之間，
其中編碼所述外顯子的所述序列位于編碼所述內(nèi)含子的所述序列與編碼所述5’UTR的所述序列之間，且
其中編碼所述內(nèi)含子的所述序列由哺乳動(dòng)物細(xì)胞剪接。
12.根據(jù)權(quán)利要求9至11中任一項(xiàng)所述的組合物，其中編碼所述5’UTR的所述序列包含編碼Kozak序列或其部分的序列。
13.根據(jù)權(quán)利要求12所述的組合物，其中編碼Kozak序列的所述序列與GCCRCCATGG的核酸序列具有至少50％的同一性。
14.根據(jù)權(quán)利要求12所述的組合物，其中編碼Kozak序列的所述序列包含GGCACCATGA的核酸序列或由其組成。
15.根據(jù)權(quán)利要求2至14中任一項(xiàng)所述的組合物，其中編碼所述人類(lèi)VMD2啟動(dòng)子的所述序列包含下列序列或由下列序列組成：
16.根據(jù)權(quán)利要求3至15中任一項(xiàng)所述的組合物，其中編碼所述人類(lèi)BEST1蛋白質(zhì)的所述序列包含下列序列或由下列序列組成：
17.根據(jù)權(quán)利要求8至16中任一項(xiàng)所述的組合物，其中編碼所述polyA信號(hào)的所述序列包含自哺乳動(dòng)物基因分離或衍生的序列。
18.根據(jù)權(quán)利要求17所述的組合物，其中編碼所述polyA信號(hào)的所述序列包含自哺乳動(dòng)物牛生長(zhǎng)激素(BGH)基因分離或衍生的序列。
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