[發明專利]治療遺傳性視神經病變的組合物和方法

有效

• 申請號: 201980003485.0
• 申請日: 2019-07-01
• 公開（公告）號: CN110876269B
• 公開（公告）日: 2021-07-30
• 發明（設計）人: 李斌
• 申請（專利權）人: 武漢紐福斯生物科技有限公司
• 主分類號: C12N15/09
• 分類號: C12N15/09;C12N15/63;C12N15/86;A61K48/00;A61P27/02
• 代理公司: 成都七星天知識產權代理有限公司 51253
• 代理人: 楊永梅

1.一種重組核酸，包括：

線粒體靶向序列，所述線粒體靶向序列為SEQ ID NO: 2或3所示的序列；

線粒體蛋白編碼序列，包含與從以下組合中選出的序列100％相同的序列，所述組合由SEQ ID NO: 7、10和12構成，所述線粒體蛋白編碼序列編碼的多肽序列為從SEQ ID NO:160-162所示的序列構成的組合中選出的序列；以及

3’UTR核酸序列，所述3’UTR核酸序列為SEQ ID NO: 13所示的序列，并且在所述重組核酸中，所述線粒體靶向序列、所述線粒體蛋白編碼序列、所述3’UTR核酸序列由5’端至3’端依次排列。

2.根據權利要求1所述的重組核酸，其特征在于，所述線粒體蛋白編碼序列為SEQ IDNO: 7所示的序列。

3.根據權利要求1所述的重組核酸，其特征在于，所述線粒體蛋白編碼序列為SEQ IDNO: 10所示的序列。

4.根據權利要求1所述的重組核酸，其特征在于，所述線粒體蛋白編碼序列為SEQ IDNO: 12所示的序列。

5.根據權利要求1所述的重組核酸，其特征在于，所述重組核酸為SEQ ID NO: 31、SEQID NO: 51或SEQ ID NO: 55所示的序列。

6.一種病毒載體，其包含權利要求1-5中任一項所述的重組核酸。

7.根據權利要求6所述的病毒載體，其特征在于，所述病毒載體是腺相關病毒（AAV）載體。

8.根據權利要求7所述的病毒載體，其特征在于，所述AAV載體選自以下載體構成的組合中的一種，所述組合由AAV1、AAV2、AAV3、AAV4、AAV5、AAV6、AAV7、AAV8、AAV9、AAV10、AAV11、AAV12、AAV13、AAV14、AAV15和AAV16構成。

9.根據權利要求7所述的病毒載體，其特征在于，所述AAV載體是重組AAV（rAAV）載體。

10.根據權利要求9所述的病毒載體，其特征在于，所述rAAV載體是rAAV2載體。

11.一種藥物組合物，其包含腺相關病毒（AAV），所述腺相關病毒包含權利要求1-5中任一項所述的重組核酸。

12.根據權利要求11所述的藥物組合物，其進一步包含其藥學上可接受的賦形劑。

13.一種藥物組合物，其包含權利要求6所述的病毒載體及藥學上可接受的賦形劑。

14.根據權利要求13所述的藥物組合物，其特征在于，所述藥學上可接受的賦形劑包括磷酸鹽緩沖鹽水（PBS）、α,α-海藻糖脫水物、L-組氨酸鹽酸鹽一水合物、聚山梨酯20、NaCl、NaH₂PO₄、Na₂HPO₄、KH₂PO₄、K₂HPO₄、泊洛沙姆188或其任意組合。

15.根據權利要求13所述的藥物組合物，其特征在于，所述藥學上可接受的賦形劑選自于磷酸鹽緩沖鹽水（PBS）、α,α-海藻糖脫水物、L-組氨酸鹽酸鹽一水合物、聚山梨酯20、NaCl、NaH₂PO₄、Na₂HPO₄、KH₂PO₄、K₂HPO₄、泊洛沙姆188或其任意組合。