[發明專利]一種穩定轉基因體內遞送的方法

在審

• 申請號: 201910384737.0
• 申請日: 2019-05-09
• 公開（公告）號: CN111909963A
• 公開（公告）日: 2020-11-10
• 發明（設計）人: 潘雨堃
• 申請（專利權）人: 潘雨堃
• 主分類號: C12N15/864
• 分類號: C12N15/864;A61K48/00;A61P7/04;A61P3/00
• 代理公司: 上海精晟知識產權代理有限公司 31253
• 代理人: 馮子玲

1.一種穩定轉基因體內遞送的方法,其特征在于，包括：攜帶治療基因的AAV-轉座子雜合載體病毒和攜帶piggyBac轉座酶的AAV病毒。

2.攜帶治療基因的AAV-轉座子雜合載體病毒和攜帶piggyBac轉座酶的AAV病毒在制備基因治療藥物中的應用，其特征在于：

攜帶治療基因的AAV-轉座子雜合載體包含的元件從5’端到3’端依次是：5’ITR：AAV2的5’末端反向重復序列；PBL：piggyBac轉座子左臂；CAG：雞β-肌動蛋白復合啟動子；治療基因：治療基因編碼序列；PA：兔β-球蛋白polyA；PBR：piggyBac轉座子右臂；3’ITR：AAV2的3’末端反向重復序列。

3.如權利要求2所述的應用，其特征在于：

其中，攜帶治療基因的AAV-轉座子雜合載體和攜帶piggyBac轉座酶的AAV病毒均分別由AAV8衣殼蛋白包裝。

4.如權利要求2所述的應用，其特征在于：

其中，所述治療基因為糖原貯積癥I型的治療基因。

5.如權利要求2所述的應用，其特征在于：

其中，所述治療基因為血友病A的治療基因。

6.如權利要求2所述的應用，其特征在于：

其中，所述治療基因為血友病B的治療基因。

7.如權利要求2所述的應用，其特征在于：

其中，所述治療基因為苯丙酮尿癥的治療基因。

8.如權利要求1所述的應用，其特征在于：

其中，所述基因治療藥物為注射液。