[發明專利]USP33作為用藥靶標在制備藥物中的用途

有效

• 申請號: 201910252833.X
• 申請日: 2019-03-29
• 公開（公告）號: CN111748531B
• 公開（公告）日: 2022-04-26
• 發明（設計）人: 趙永良;牛凱峰;方洪波;魏迪
• 申請（專利權）人: 中國科學院北京基因組研究所（國家生物信息中心）
• 主分類號: C12N9/00
• 分類號: C12N9/00;G01N33/573;A61K38/48;A61K38/53;A61K45/00;A61P3/00;A61P9/00;A61P25/28;A61P31/12;A61P35/00
• 代理公司: 北京路浩知識產權代理有限公司 11002
• 代理人: 王文君;陳征

1.USP33在制備治療Parkin蛋白介導的線粒體自噬相關疾病藥物中的應用；所述USP33通過定位于線粒體外膜，作用于氨基酸序列如SEQ ID NO.2所示的Parkin蛋白K435位點，調控線粒體自噬水平。

2.如權利要求1所述的應用，其特征在于，USP33通過作用于氨基酸序列如SEQ ID NO.2所示的Parkin蛋白K435位點，去泛素化修飾Parkin蛋白，降低Parkin蛋白的泛素化水平，進而減弱或阻止線粒體自噬。

3.USP33在制備抵消、阻止或延緩Parkin蛋白泛素化進程藥物中的應用；所述USP33通過作用于氨基酸序列如SEQ ID NO.2所示的Parkin蛋白K435位點，抵消、阻止或延緩Parkin蛋白泛素化進程。

4.USP33在制備降低Parkin蛋白穩定性藥物中的應用；所述USP33通過定位于線粒體外膜，作用于氨基酸序列如SEQ ID NO.2所示的Parkin蛋白K435位點，降低Parkin蛋白穩定性。

5.USP33表達促進劑在制備降低Parkin蛋白穩定性藥物中的應用；

所述USP33表達促進劑通過提高或促進USP33的表達，提高或促進氨基酸序列如SEQ IDNO.2所示的Parkin蛋白K435位點的去泛素化水平，進而降低線粒體自噬。

6.USP33表達抑制劑的以下任一種應用，其特征在于，

（1）在制備治療Parkin介導的線粒體自噬相關疾病藥物中的應用；

（2）在制備促進Parkin蛋白穩定性、延長Parkin蛋白半衰期藥物中的應用；

所述USP33表達抑制劑通過敲低或抑制USP33的表達，抑制氨基酸序列如SEQ ID NO.2所示的Parkin蛋白K435位點的去泛素化水平，進而促進線粒體自噬。