[發明專利]利用堿基編輯修復與克拉伯病相關的GALCC1586T有效

申請號：	201910104774.1	申請日：	2019-02-01
公開（公告）號：	CN109762846B	公開（公告）日：	2020-11-24
發明（設計）人：	馬旭;李廣磊;金孝華;王鑫杰	申請（專利權）人：	國家衛生健康委科學技術研究所
主分類號：	C12N15/90	分類號：	C12N15/90;C12N9/22;C12N15/85
代理公司：	北京迎碩知識產權代理事務所(普通合伙) 11512	代理人：	張群峰;錢揚保
地址：	100081 ***	國省代碼：	北京;11
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摘要：
搜索關鍵詞：	利用堿基編輯修復克拉相關 galc base sup c1586t
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【權利要求書】：

1.一種堿基編輯修復突變的方法，其特征在于，包括：在含有GALC^C1586T的突變細胞中，利用針對GALC^C1586T位點的修復re-sgRNA引導堿基編輯系統到突變位點進行堿基編輯修復，收集轉染后的細胞，

所述的含有GALC^C1586T的突變細胞為HEK293T細胞，

所述的含有GALC^C1586T的突變細胞的構建方法為：根據GALC^C1586T位點設計突變mt-sgRNA和相應的突變ssODN；構建mt-sgRNA的表達載體，體外將xCas9mRNA和轉錄出來的mt-sgRNA結合ssODN的方式并電轉HEK293T細胞，流式分選單細胞鑒定出含有GALC^C1586T的突變細胞株，

所述的針對GALC^C1586T位點的修復re-sgRNA通過根據GALC^C1586T位點設計修復re-sgRNA，并構建U6啟動和/或T7啟動的表達載體得到，

所述的堿基編輯系統為KKH SaCas9-ABE，所述的mt-sgRNA的序列為SEQ ID NO.3，ssODN的序列為SEQ ID NO.4，re-sgRNA的序列為SEQ ID NO.2。

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