[發明專利]含核酸脂質納米粒子及其用途在審
| 申請號： | 201880084376.1 | 申請日： | 2018-12-26 |
| 公開（公告）號： | CN111542338A | 公開（公告）日： | 2020-08-14 |
| 發明（設計）人： | 桑江忍;松本悟 | 申請（專利權）人： | 武田藥品工業株式會社 |
| 主分類號： | A61K39/00 | 分類號： | A61K39/00;A61K9/51;A61K47/69;A61K47/68;A61K47/18;A61K47/24;A61K47/28;A61P35/00;A61P37/04;C07K14/725;C07K16/28;C12N5/10;C12N15/12 |
| 代理公司： | 中原信達知識產權代理有限責任公司 11219 | 代理人： | 金海霞;劉慧 |
| 地址： | 日本*** | 國省代碼： | 暫無信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 核酸 納米 粒子 及其 用途 | ||
1.一種脂質納米粒子，其包含以下(a)至(c)：
(a)編碼嵌合抗原受體或外源性T細胞受體的核酸；
(b)陽離子脂質；和
(c)非陽離子脂質。
2.根據權利要求1所述的脂質納米粒子，其中前述陽離子脂質為式(I)表示的化合物或其鹽：
其中
L1為C1-22亞烷基、C2-22亞烯基或C3-22亞二烯基，
n為0或1的整數，
R1為
(1)氫原子，
(2)直鏈C1-22烷基，其任選地被一個或兩個選自直鏈C1-22烷基和直鏈C2-22烯基的取代基取代，
(3)直鏈C2-22烯基，其任選地被一個或兩個選自直鏈C1-22烷基和直鏈C2-22烯基的取代基取代，或
(4)直鏈C3-22二烯基，其任選地被一個或兩個選自直鏈C1-22烷基和直鏈C2-22烯基的取代基取代，
R2為-CH2-O-CO-R5、-CH2-CO-O-R5或-R5，
R3為-CH2-O-CO-R6、-CH2-CO-O-R6或-R6，
R4為氫原子、-CH2-O-CO-R7、-CH2-CO-O-R7或-R7，
R5、R6和R7各自獨立地為
(1)直鏈C1-22烷基，其任選地被一個或兩個選自直鏈C1-22烷基和直鏈C2-22烯基的取代基取代，
(2)直鏈C2-22烯基，其任選地被一個或兩個選自直鏈C1-22烷基和直鏈C2-22烯基的取代基取代，或
(3)直鏈C3-22二烯基，其任選地被一個或兩個選自直鏈C1-22烷基和直鏈C2-22烯基的取代基取代，
R8和R9各自獨立地為C1-6烷基。
3.根據權利要求1所述的脂質納米粒子，其中前述核酸為mRNA或DNA。
4.根據權利要求1所述的脂質納米粒子，其中前述非陽離子脂質為磷脂、膽固醇和/或PEG脂質。
5.根據權利要求1所述的脂質納米粒子，其中前述脂質納米粒子在表面上具有能夠靶向T細胞的配體。
6.根據權利要求5所述的脂質納米粒子，其中前述配體是包含選自以下的一種或多種抗體的抗原結合結構域的配體：抗CD3的抗體、抗CD4的抗體、抗CD8的抗體和抗CD28的抗體。
7.根據權利要求5所述的脂質納米粒子，其中前述配體是包含抗CD3的抗體和/或抗CD28的抗體的抗原結合結構域的配體。
8.根據權利要求5所述的脂質納米粒子，其中前述配體是包含抗CD3的抗體和抗CD28的抗體的抗原結合結構域的配體。
9.一種藥物，其包含根據權利要求1所述的脂質納米粒子。
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