[發(fā)明專利]具有增強的蛋白質(zhì)表達的因子VⅢ突變體表達載體在審
| 申請?zhí)枺?/td> | 201880079141.3 | 申請日： | 2018-12-05 |
| 公開（公告）號： | CN111655857A | 公開（公告）日： | 2020-09-11 |
| 發(fā)明（設(shè)計）人： | 胡成炫;樸秀振 | 申請（專利權(quán)）人： | 吉恩博生物科學(xué)有限公司;理研制藥株式會社 |
| 主分類號： | C12N15/67 | 分類號： | C12N15/67;C12N15/85;C12N9/10;A61K48/00;A61K38/00 |
| 代理公司： | 北京柏杉松知識產(chǎn)權(quán)代理事務(wù)所(普通合伙) 11413 | 代理人： | 王慶艷;劉繼富 |
| 地址： | 韓國*** | 國省代碼： | 暫無信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關(guān)鍵詞： | 具有 增強 蛋白質(zhì) 表達 因子 突變體 載體 | ||
1.一種包含編碼因子VIII突變體的單鏈多核苷酸的因子VIII突變體表達載體，其中氨基酸Asp784至Arg1671從由SEQ ID NO 1表示的因子VIII中缺失。
2.根據(jù)權(quán)利要求1所述的因子VIII突變體表達載體，其中所述因子VIII突變體具有由SEQ ID NO 3表示的氨基酸序列。
3.根據(jù)權(quán)利要求1所述的因子VIII突變體表達載體，其中所述載體是選自pCDNA3.1、pGP和pEF的載體。
4.根據(jù)權(quán)利要求1所述的因子VIII突變體表達載體，其與包含編碼由SEQ ID NO 1表示的因子VIII、B-結(jié)構(gòu)域缺失的因子VIII或單鏈因子VIII的多核苷酸的表達載體相比蛋白質(zhì)表達增加。
5.一種表達因子VIII突變體的表達系統(tǒng)，其包含根據(jù)權(quán)利要求1所述的表達載體。
6.一種用于預(yù)防或治療出血性疾病或出血的藥物組合物，其包含根據(jù)權(quán)利要求1所述的表達載體。
7.根據(jù)權(quán)利要求6所述的用于預(yù)防或治療出血性疾病或出血的藥物組合物，其中所述出血性疾病為血友病A或血友病B，血友病A是由針對因子VIII或因子VIIIa的抑制性抗體引起或并發(fā)的血友病。
8.根據(jù)權(quán)利要求6所述的用于預(yù)防或治療出血性疾病或出血的藥物組合物，其中所述出血性疾病選自新生兒凝血病、重度肝病、血小板減少癥、因子V、VII、X或XI的先天性缺乏和具有針對血管性假血友病因子的抑制劑的血管性血友病。
9.根據(jù)權(quán)利要求6所述的用于預(yù)防或治療出血性疾病或出血的藥物組合物，其中所述出血是由與高風(fēng)險外科手術(shù)相關(guān)的失血、創(chuàng)傷性失血、骨髓移植或腦出血引起的。
10.根據(jù)權(quán)利要求6所述的用于預(yù)防或治療出血性疾病或出血的藥物組合物，其用于基因治療。
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