[發明專利]天使綜合征反義治療在審
| 申請號： | 201880077892.1 | 申請日： | 2018-11-30 |
| 公開（公告）號： | CN111433361A | 公開（公告）日： | 2020-07-17 |
| 發明（設計）人： | S·V·迪多 | 申請（專利權）人： | 德克薩斯AM大學體系 |
| 主分類號： | C12N15/11 | 分類號： | C12N15/11;A61K48/00;C07H21/04;C12N15/00 |
| 代理公司： | 隆天知識產權代理有限公司 72003 | 代理人： | 吳小瑛;付文川 |
| 地址： | 美國德*** | 國省代碼： | 暫無信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 天使 綜合征 反義 治療 | ||
1.一種反義寡核苷酸，其包含長度為10至30個核苷酸的連續核苷酸序列，與核酸序列SEQ ID NO：1、SEQ ID NO：2、SEQ ID NO：3、SEQ ID NO：4或SEQ ID NO：5的連續部分具有至少98％的互補性。
2.權利要求1所述的寡核苷酸，其中所述寡核苷酸包含選自由SEQ ID NO：6、7、8、9、10或11組成的組的序列。
3.權利要求1或2所述的寡核苷酸，其包含一個或多個修飾的核苷。
4.權利要求3所述的寡核苷酸，其中所述一個或多個修飾的核苷是2'糖修飾的核苷。
5.權利要求4所述的寡核苷酸，其中一個或多個2'糖修飾的核苷獨立地選自由以下組成的組：2'-O-烷基-RNA、2'-O-甲基-RNA、2'-烷氧基-RNA、2'-O-甲氧基乙基-RNA、2'-氨基-DNA、2'-氟-DNA、阿拉伯糖核酸(ANA)、2'-氟-ANA和LNA核苷。
6.權利要求5所述的寡核苷酸，其中所述一個或多個修飾的核苷是LNA核苷。
7.權利要求1所述的寡核苷酸，其中所述寡核苷酸包含至少一個修飾的核苷間連接。
8.權利要求7所述的寡核苷酸，其中，所述連續核苷酸序列內的核苷間連接是硫代磷酸酯。
9.權利要求1所述的寡核苷酸，其中所述寡核苷酸能夠募集RNase H。
10.權利要求9所述的寡核苷酸，其中所述寡核苷酸是間隙體。
11.權利要求10所述的寡核苷酸，其中所述寡核苷酸具有選自由SEQ ID NO：362至392組成的組的核酸序列。
12.一種藥物組合物，其包含權利要求1至11中任一項所述的寡核苷酸中的一種或多種以及藥學上可接受的稀釋劑、溶劑、載體、鹽和/或佐劑。
13.一種治療或預防受試者的天使綜合癥的方法，其包括向患有或易患天使綜合癥的受試者施用治療或預防有效量的權利要求12所述的組合物。
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