[發明專利]用于基因組編輯的多核苷酸、組合物及方法

在審

• 申請號: 201880076711.3
• 申請日: 2018-09-28
• 公開（公告）號: CN111405912A
• 公開（公告）日: 2020-07-10
• 發明（設計）人: C·東布羅夫斯基;J·D·芬恩;A·M·R·史密斯;S·C·亞歷山大
• 申請（專利權）人: 因特利亞治療公司
• 主分類號: A61K48/00
• 分類號: A61K48/00
• 代理公司: 北京市中咨律師事務所 11247
• 代理人: 陳迎春;黃革生

1.一種mRNA，其包含編碼RNA引導的DNA結合劑的開放閱讀框架，其中所述開放閱讀框架的尿苷含量在其最小尿苷含量至最小尿苷含量的150％范圍內。

2.一種mRNA，其包含編碼RNA引導的DNA結合劑的開放閱讀框架，其中所述開放閱讀框架的尿苷二核苷酸含量在其最小尿苷二核苷酸含量至最小尿苷二核苷酸含量的150％范圍內。

3.一種mRNA，其包含編碼RNA引導的DNA結合劑的開放閱讀框架，其中所述開放閱讀框架的腺嘌呤含量在其最小腺嘌呤含量至最小腺嘌呤含量的150％范圍內。

4.一種mRNA，其包含編碼RNA引導的DNA結合劑的開放閱讀框架，其中所述開放閱讀框架的腺嘌呤二核苷酸含量在其最小腺嘌呤二核苷酸含量至最小腺嘌呤二核苷酸含量的150％范圍內。

5.一種mRNA，其包含與SEQ ID NO：1、4、7、9、10、11、12、14、15、17、18、20、21、23、24、26、27、29、30、50、52、54、65、66或107至175中的任一項有至少90％的一致性的序列，其中所述mRNA包含編碼RNA引導的DNA結合劑的開放閱讀框架。

6.一種mRNA，其包含編碼RNA引導的DNA結合劑的開放閱讀框架，其中所述開放閱讀框架與SEQ ID NO：1、4、7、9、10、11、12、14、15、17、18、20、21、23、24、26、27、29、30、50、52、54、65、66或107至175中的任一項在至少其前30、50、70、100、150、200、250或300個核苷酸上具有至少90％的一致性。

7.如前述權利要求中任一項所述的mRNA，其中所述開放閱讀框架由一組密碼子組成，其中至少75％的密碼子為(i)表1、表2或表3中所列的密碼子或(ii)一組表4中所列的密碼子。

8.一種mRNA，其編碼RNA引導的DNA結合劑，該RNA引導的DNA結合劑包含編碼RNA引導的DNA結合劑的開放閱讀框架，其中所述開放閱讀框架由一組密碼子組成，其中至少75％的該密碼子為表1、表2、表3中所列的密碼子或(ii)一組表4中所列的密碼子。

9.如權利要求7或8所述的mRNA，其中所述開放閱讀框架由一組密碼子組成，其中至少75％的所述密碼子為表4中低U1組的密碼子。

10.如權利要求7或8所述的mRNA，其中所述開放閱讀框架由一組密碼子組成，其中至少75％的所述密碼子為表4中低A組的密碼子。

11.如權利要求7或8所述的mRNA，其中所述開放閱讀框架由一組密碼子組成，其中至少75％的所述密碼子為表4中低A/U組的密碼子。

12.如權利要求7或8所述的mRNA，其中所述開放閱讀框架由一組密碼子組成，其中至少75％的所述密碼子為表4中長半衰期組的密碼子。

13.如權利要求7至12中任一項所述的mRNA，其中至少80％、85％、90％、95％、98％、99％或100％的所述密碼子為(i)表1、表2或表3中所列的密碼子或(ii)一組表4中所列的密碼子。

14.如權利要求1至5或7至13中任一項所述的mRNA，其中所述開放閱讀框架與SEQ IDNO：1、4、7、9、10、11、12、14、15、17、18、20、21、23、24、26、27、29、30、50、52、54、65、66或107至175中的任一項在至少其前30、50、70、100、150、200、250或300個核苷酸上具有至少90％的一致性。