[發明專利]治療肝病的方法

在審

• 申請號: 201880060123.0
• 申請日: 2018-08-14
• 公開（公告）號: CN111094581A
• 公開（公告）日: 2020-05-01
• 發明（設計）人: D·A·邦姆克羅特;A·塞加爾;A·西戈瓦;B·E·施瓦茲;G·惠瑟爾
• 申請（專利權）人: 4陣營療法公司
• 主分類號: C12Q1/44
• 分類號: C12Q1/44;C12N9/16;C12N9/20
• 代理公司: 北京市金杜律師事務所 11256
• 代理人: 陳文平

1.一種治療患有含Patatin樣磷脂酶結構域蛋白3(PNPLA3)相關病癥的受試者的方法，所述方法包括向所述受試者施用有效量的能夠調節PNPLA3基因的表達的化合物。

2.如權利要求1所述的方法，其中所述化合物包括TGF-β/SMAD通路的抑制劑。

3.如權利要求2所述的方法，其中所述化合物包括選自由以下組成的組的至少一種：莫洛替尼(CYT387)、BML-275、DMH-1、德索莫啡、德索莫啡二鹽酸鹽、K 02288、LDN-193189、LDN-212854、ML347、SIS3、或其衍生物或類似物。

4.如權利要求1所述的方法，其中所述化合物包括莫洛替尼(CYT387)、或其衍生物或類似物。

5.如權利要求1所述的方法，其中所述化合物包括mTOR通路的抑制劑。

6.如權利要求5所述的方法，其中所述化合物包括選自由以下組成的組的至少一種：艾皮托里昔布(GDC-0980、RG7422)、AZD8055、BGT226(NVP-BGT226)、CC-223、大黃根酸、CZ415、達托里昔布(BEZ235、NVP-BEZ235)、依維莫司(RAD001)、GDC-0349、Gedatolisib(PF-05212384、PKI-587)、GSK1059615、INK 128(MLN0128)、KU-0063794、LY3023414、MHY1485、奧米帕昔布(GSK2126458、GSK458)、OSI-027、Palomid 529(P529)、PF-04691502、PI-103、PP121、雷帕霉素(西羅莫司)、地磷莫司(地弗莫司、MK-8669)、SF2523、他克莫司(FK506)、替西羅莫司(CCI-779、NSC 683864)、拓瑞1、拓瑞2、拓克尼布(PP242)、維斯圖替尼(AZD2014)、沃塔里昔布(SAR245409、XL765)類似物、沃塔里昔布(XL765、SAR245409)、WAY-600、WYE-125132(WYE-132)、WYE-354、WYE-687、XL388、佐他莫司(ABT-578)、或其衍生物或類似物。

7.如權利要求1所述的方法，其中所述化合物包括WYE-125132(WYE-132)、或其衍生物或類似物。

8.如權利要求1所述的方法，其中所述化合物包括Syk通路的抑制劑。

9.如權利要求8所述的方法，其中所述化合物包括選自由以下組成的組的至少一種：R788、曲美替尼(R406)、恩托替尼(GS-9973)、尼伐地平、TAK-659、BAY-61-3606、MNS(3,4-亞甲基二氧基-β-硝基苯乙烯，MDBN)、白皮杉醇、PRT-060318、PRT062607(P505-15、BIIB057)、PRT2761、RO9021、賽度替尼、依魯替尼、ONO-4059、ACP-196、艾代拉利司、度維利司、匹拉利塞、TGR-1202、GS-9820、ACP-319、SF2523、或其衍生物或類似物。

10.如權利要求1所述的方法，其中所述化合物包括R788、或其衍生物或類似物。

11.如權利要求1所述的方法，其中所述化合物包括GSK3通路的抑制劑。

12.如權利要求11所述的方法，其中所述化合物包括選自由以下組成的組的至少一種：BIO、AZD2858、1-氮雜坎帕羅酮、AR-A014418、AZD1080、Bikinin、BIO-丙酮肟、CHIR-98014、CHIR-99021(CT99021)、IM-12、靛玉紅、LY2090314、SB216763、SB415286、TDZD-8、太古昔布、TWS119、或其衍生物或類似物。