[發(fā)明專利]增強(qiáng)和/或穩(wěn)定患有法布里病患者的心臟功能的方法

在審

• 申請?zhí)枺?/td>: 201880056413.8
• 申請日: 2018-08-28
• 公開（公告）號: CN111770753A
• 公開（公告）日: 2020-10-13
• 發(fā)明（設(shè)計）人: 杰夫·卡斯特利;杰伊·巴斯;尼娜·斯庫班
• 申請（專利權(quán)）人: 阿米庫斯治療學(xué)公司
• 主分類號: A61K31/445
• 分類號: A61K31/445;A61P9/04;A61P43/00
• 代理公司: 北京律誠同業(yè)知識產(chǎn)權(quán)代理有限公司 11006
• 代理人: 徐金國;吳啟超

1.一種增強(qiáng)患有法布里病的患者的心臟功能的方法，所述方法包括每隔一天向所述患者施用包含有效量的米加司他或其鹽的制劑用于增強(qiáng)所述患者的心臟功能，其中所述有效量為約100mg至約150mg的游離堿當(dāng)量(FBE)。

2.如權(quán)利要求1所述的方法，其中增強(qiáng)心臟功能包括增強(qiáng)左心室收縮功能。

3.如權(quán)利要求1或2所述的方法，其中在開始施用所述米加司他或其鹽之前，所述患者具有受損的室壁中層縮短率(MWFS)。

4.如權(quán)利要求1-3中任一項所述的方法，其中所述米加司他或其鹽增強(qiáng)α-半乳糖苷酶A活性。

5.如權(quán)利要求1-4中任一項所述的方法，其中每隔一天向所述患者施用約123mg FBE的所述米加司他或其鹽。

6.如權(quán)利要求1-5中任一項所述的方法，其中每隔一天向所述患者施用約123mg的米加司他游離堿。

7.如權(quán)利要求1-5中任一項所述的方法，其中每隔一天向所述患者施用約150mg的米加司他鹽酸鹽。

8.如權(quán)利要求1-7中任一項所述的方法，其中所述制劑包括口服劑型。

9.如權(quán)利要求8所述的方法，其中所述口服劑型包括片劑、膠囊或溶液。

10.如權(quán)利要求1-9中任一項所述的方法，其中將所述米加司他或其鹽施用至少12個月。

11.如權(quán)利要求1-10中任一項所述的方法，其中將所述米加司他或其鹽施用至少24個月。

12.如權(quán)利要求1-11中任一項所述的方法，其中所述患者是酶替代療法(ERT)初治的患者。

13.如權(quán)利要求1-12中任一項所述的方法，其中在施用米加司他或其鹽24個月后，米加司他或其鹽的施用在具有受損的MWFS的ERT初治的患者組中提供了至少約1％的MWFS的平均增加。

14.如權(quán)利要求1-11中任一項所述的方法，其中所述患者是已經(jīng)歷ERT的患者。

15.如權(quán)利要求1-14中任一項所述的方法，其中所述患者在α-半乳糖苷酶A中具有HEK測定順從性突變。

16.如權(quán)利要求15所述的方法，其中所述突變被公開于藥理學(xué)參考表中。

17.如權(quán)利要求16所述的方法，其中所述藥理學(xué)參考表被提供在批準(zhǔn)用于治療法布里病的米加司他產(chǎn)品的產(chǎn)品標(biāo)簽中。

18.如權(quán)利要求16所述的方法，其中所述藥理學(xué)參考表被提供在的產(chǎn)品標(biāo)簽中。

19.如權(quán)利要求16所述的方法，其中所述藥理學(xué)參考表在網(wǎng)站上提供。

20.如權(quán)利要求19所述的方法，其中所述網(wǎng)站是www.galafoldamenabilitytable.com或www.fabrygenevariantsearch.com中的一個或多個。

21.一種增加患有法布里病患者的室壁中層縮短率(MWFS)的方法，所述方法包括每隔一天向所述患者施用包含有效量的米加司他或其鹽的制劑用于增加所述患者的MWFS，其中所述有效量為約100mg至約150mg的游離堿當(dāng)量(FBE)。

22.如權(quán)利要求21所述的方法，其中在開始施用所述米加司他或其鹽之前，所述患者具有受損的MWFS。