[發明專利]用于治療帕金森氏病的AADC多核苷酸在審
| 申請號： | 201880052382.9 | 申請日： | 2018-06-14 |
| 公開（公告）號： | CN111107879A | 公開（公告）日： | 2020-05-05 |
| 發明（設計）人： | M.謝爾;B.拉維納 | 申請（專利權）人： | 沃雅戈治療公司 |
| 主分類號： | A61K48/00 | 分類號： | A61K48/00;C12N15/86 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律師事務所 11105 | 代理人： | 張曉飛 |
| 地址： | 美國馬*** | 國省代碼： | 暫無信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 用于 治療 帕金森 aadc 多核苷酸 | ||
1.芳香族L-氨基酸脫羧酶(AADC)多核苷酸，其包含與SEQ ID NO:979具有至少95％同一性的AADC序列區。
2.權利要求1的AADC多核苷酸，其中所述AADC序列區包含啟動子區、增強子區、多克隆位點(MCS)區和聚腺苷酸化(聚(A))信號區。
3.權利要求2的AADC多核苷酸，其中所述AADC序列區包含至少一個5’反向末端重復(ITR)區和一個3’ITR區。
4.權利要求3的AADC多核苷酸，其中所述5’ITR中的一個或多個位于所述MCS區的5’，并且所述3’ITR中的一個或多個位于所述聚(A)信號的3’。
5.權利要求3的AADC多核苷酸，其中所述AADC序列區包含第一外顯子區、第一內含子區、第二內含子區和第二外顯子區。
6.權利要求5的AADC多核苷酸，其中所述增強子區和啟動子區源自CMV。
7.權利要求6的AADC多核苷酸，其中所述第一外顯子區是立即早期1(ie1)外顯子1或其片段，所述第一內含子區是ie1內含子1或其片段，所述第二內含子區是人β-珠蛋白(hB珠蛋白)內含子2或其片段，并且所述第二外顯子區是hB珠蛋白外顯子3或其片段。
8.權利要求2的AADC多核苷酸，其中所述聚(A)信號源自人生長激素。
9.編碼權利要求1-8中任一項的AADC多核苷酸的質粒或載體。
10.權利要求9的質粒或載體，其是或源自腺伴隨病毒(AAV)。
11.重組AAV病毒，其包含權利要求10的AAV質粒或載體。
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