[發(fā)明專利]促進(jìn)膜融合的組合物和其用途在審
| 申請?zhí)枺?/td> | 201880045196.2 | 申請日： | 2018-05-08 |
| 公開（公告）號： | CN110869507A | 公開（公告）日： | 2020-03-06 |
| 發(fā)明（設(shè)計(jì)）人： | G.A.馮馬爾特扎恩;J.M.米爾維德;M.T.米;J.R.魯本斯;N.W.斯特賓斯;M.K.吉布森;N.F.戈登;B.張;K.M.特魯多;B.J.哈特利;T.R.普蒂里;K.馬達(dá)維亞尼;M.M.多賓 | 申請（專利權(quán)）人： | 旗艦先鋒創(chuàng)新V股份有限公司 |
| 主分類號： | C12N15/88 | 分類號： | C12N15/88;C12N5/00;A61K47/00 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律師事務(wù)所 11105 | 代理人： | 易方方 |
| 地址： | 美國馬*** | 國省代碼： | 暫無信息 |
| 權(quán)利要求書： | 查看更多 | 說明書： | 查看更多 |
| 摘要： | |||
| 搜索關(guān)鍵詞： | 促進(jìn) 融合 組合 用途 | ||
1.一種融合體組合物，其包含衍生自源細(xì)胞的多個融合體，其中所述多個融合體包含：
(a)脂質(zhì)雙層，
(b)包含細(xì)胞溶質(zhì)的內(nèi)腔，其中所述內(nèi)腔被所述脂質(zhì)雙層包圍；
(c)安置于所述脂質(zhì)雙層中的外源或過表達(dá)的融合劑，
(d)貨物；且
其中所述融合體不包含核；
其中所述融合體組合物中的病毒衣殼蛋白的量小于總蛋白的1％；
其中所述多個融合體當(dāng)在內(nèi)吞作用抑制劑存在下與靶細(xì)胞群體接觸時(shí)，和當(dāng)與未用所述內(nèi)吞作用抑制劑處理的參考靶細(xì)胞群體接觸時(shí)，將所述貨物遞送至相比于所述參考靶細(xì)胞群體的所述靶細(xì)胞群體中至少30％數(shù)目的細(xì)胞，或?qū)⑾啾扔谒鰠⒖及屑?xì)胞群體多至少30％的所述貨物遞送至所述靶細(xì)胞群體。
2.根據(jù)權(quán)利要求1所述的融合體組合物，其將所述貨物遞送至相比于所述參考靶細(xì)胞群體的所述靶細(xì)胞群體中至少40％、50％、60％、70％或80％數(shù)目的細(xì)胞，或?qū)⑾啾扔谒鰠⒖及屑?xì)胞群體多至少40％、50％、60％、70％或80％的所述貨物遞送至所述靶細(xì)胞群體。
3.根據(jù)權(quán)利要求1或2所述的融合體組合物，其中少于10％的貨物通過內(nèi)吞作用進(jìn)入所述細(xì)胞。
4.根據(jù)前述權(quán)利要求中任一項(xiàng)所述的融合體組合物，其中所述內(nèi)吞作用抑制劑為溶酶體酸化抑制劑，例如巴弗洛霉素A1。
5.根據(jù)前述權(quán)利要求中任一項(xiàng)所述的融合體組合物，其中遞送的貨物是使用內(nèi)吞作用抑制分析，例如實(shí)例135的分析來確定。
6.根據(jù)前述權(quán)利要求中任一項(xiàng)所述的融合體組合物，其中貨物通過發(fā)動蛋白非依賴性途徑或溶酶體酸化非依賴性途徑、巨胞飲非依賴性途徑或肌動蛋白非依賴性途徑進(jìn)入所述細(xì)胞。
7.根據(jù)前述權(quán)利要求中任一項(xiàng)所述的融合體組合物，其中所述多個融合體進(jìn)一步包含靶向部分。
8.根據(jù)權(quán)利要求7所述的融合體組合物，其中所述靶向部分包含在融合劑中或包含在獨(dú)立分子中。
9.根據(jù)前述權(quán)利要求中任一項(xiàng)所述的融合體組合物，其中當(dāng)所述多個融合體與包含靶細(xì)胞和非靶細(xì)胞的細(xì)胞群體接觸時(shí)，所述貨物存在于比非靶細(xì)胞多至少10倍的靶細(xì)胞中，或相比于所述參考靶細(xì)胞群體，多至少10倍的所述貨物存在于所述靶細(xì)胞群體中。
10.根據(jù)前述權(quán)利要求中任一項(xiàng)所述的融合體組合物，其中相比于非靶細(xì)胞或參考細(xì)胞，所述多個融合體以高至少50％的速率與靶細(xì)胞融合。
11.一種融合體組合物，其包含衍生自源細(xì)胞的多個融合體，且其中所述多個融合體包含：
(a)脂質(zhì)雙層，
(b)包含細(xì)胞溶質(zhì)的內(nèi)腔，其中所述內(nèi)腔被所述脂質(zhì)雙層包圍；
(c)安置于所述脂質(zhì)雙層中的外源或過表達(dá)的重靶向融合劑；
(d)貨物；且
其中所述融合體不包含核；
其中所述融合體組合物中的病毒衣殼蛋白的量小于總蛋白的1％；
其中：
(i)當(dāng)所述多個融合體與包含靶細(xì)胞和非靶細(xì)胞的細(xì)胞群體接觸時(shí)，相比于非靶細(xì)胞或參考細(xì)胞，所述貨物存在于多至少10倍的靶細(xì)胞中，或
(ii)相比于非靶細(xì)胞或參考細(xì)胞，所述多個融合體以高至少50％的速率與靶細(xì)胞融合。
12.根據(jù)權(quán)利要求11所述的融合體組合物，其中貨物的存在是通過顯微法，例如使用實(shí)例124的分析來測量。
13.根據(jù)權(quán)利要求11所述的融合體組合物，其中融合是通過顯微法，例如使用實(shí)例54的分析來測量。
14.根據(jù)權(quán)利要求7至13中任一項(xiàng)所述的融合體組合物，其中所述靶向部分特異性針對所述靶細(xì)胞上的細(xì)胞表面標(biāo)記。
該專利技術(shù)資料僅供研究查看技術(shù)是否侵權(quán)等信息，商用須獲得專利權(quán)人授權(quán)。該專利全部權(quán)利屬于旗艦先鋒創(chuàng)新V股份有限公司，未經(jīng)旗艦先鋒創(chuàng)新V股份有限公司許可，擅自商用是侵權(quán)行為。如果您想購買此專利、獲得商業(yè)授權(quán)和技術(shù)合作，請聯(lián)系【客服】
本文鏈接：http://www.szxzyx.cn/pat/books/201880045196.2/1.html，轉(zhuǎn)載請聲明來源鉆瓜專利網(wǎng)。
