[發(fā)明專利]用于抑制男性型脫發(fā)靶基因表達(dá)的不對稱siRNA有效
| 申請?zhí)枺?/td> | 201880026212.3 | 申請日： | 2018-02-21 |
| 公開（公告）號： | CN110536965B | 公開（公告）日： | 2023-08-18 |
| 發(fā)明（設(shè)計）人： | 洪善宇;黃志惠 | 申請（專利權(quán)）人： | 奧利克斯醫(yī)藥有限公司 |
| 主分類號： | C12N15/113 | 分類號： | C12N15/113;A61K31/7105;C07K14/72 |
| 代理公司： | 北京坤瑞律師事務(wù)所 11494 | 代理人： | 陳桉 |
| 地址： | 韓國*** | 國省代碼： | 暫無信息 |
| 權(quán)利要求書： | 查看更多 | 說明書： | 查看更多 |
| 摘要： | |||
| 搜索關(guān)鍵詞： | 用于 抑制 男性 脫發(fā) 基因 表達(dá) 不對稱 sirna | ||
1.一種siRNA，其特異性地結(jié)合具有SEQ?ID?NO:673的雄激素受體(AR)編碼基因的mRNA，并且包含由SEQ?ID?NO:500的序列組成的有義鏈、以及由SEQ?ID?NO:618的序列組成的反義鏈，
其中所述有義鏈的3'末端和所述反義鏈的5'末端形成平端。
2.根據(jù)權(quán)利要求1的siRNA，其中所述siRNA的有義鏈或反義鏈包含至少一種化學(xué)修飾。
3.根據(jù)權(quán)利要求2的siRNA，其中所述化學(xué)修飾包括選自以下的至少一種：核苷酸中糖結(jié)構(gòu)的2'碳位置處的-OH基團(tuán)被-CH3(甲基)、-OCH3(甲氧基)、-NH2、-F(氟)、-O-2-甲氧基乙基-O-丙基、-O-2-甲硫基乙基、-O-3-氨基丙基或-O-3-二甲基氨基丙基取代的修飾；
核苷酸中糖結(jié)構(gòu)中的氧被硫取代的修飾；
核苷酸鍵變?yōu)榱虼姿狨ァ⑴鹜榱姿狨セ蚣谆⑺狨サ男揎棧?/p>
變?yōu)殡暮怂?PNA)、鎖核酸(LNA)或解鎖核酸(UNA)的修飾；以及
結(jié)合膽固醇或細(xì)胞穿透肽。
4.根據(jù)權(quán)利要求2的siRNA，其中所述化學(xué)修飾是核苷酸中糖結(jié)構(gòu)的2'碳位置處的-OH基團(tuán)被-CH3(甲基)取代、核苷酸鍵變?yōu)榱虼姿狨サ男揎棥⒒蚪Y(jié)合膽固醇。
5.根據(jù)權(quán)利要求4的siRNA，其中所述化學(xué)修飾包括選自以下的至少一種：所述有義鏈的5'末端或3'末端核苷酸中糖結(jié)構(gòu)的2'碳位置處的-OH基團(tuán)被-CH3(甲基)取代的修飾；
所述有義鏈或所述反義鏈的兩個或更多個核苷酸中糖結(jié)構(gòu)的2'碳位置處的-OH基團(tuán)被-CH3(甲基)取代的修飾；
所述有義鏈或反義鏈中核苷酸之間的25％或更多的鍵變?yōu)榱虼姿狨サ男揎棧灰约?/p>
在所述有義鏈的3'末端處結(jié)合膽固醇。
6.根據(jù)權(quán)利要求2的siRNA，其中所述有義鏈和反義鏈選自下表，cp-asiAR72?S和cp-asiAR72?AS(7,4)的組合；cp-asiAR72?S和cp-asiAR72AS(4,4)的組合；以及cp-asiAR72?S和cp-asiAR72?AS(2,4)的組合：
7.包含根據(jù)權(quán)利要求1至6中任一項的siRNA的組合物在制備用于預(yù)防或治療脫發(fā)的藥物中的用途。
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