[發明專利]應用慢病毒載體EF1α啟動子優化表達ABCD1基因治療腎上腺腦白質營養不良癥有效
| 申請號： | 201810275166.2 | 申請日： | 2018-03-29 |
| 公開（公告）號： | CN108456697B | 公開（公告）日： | 2022-05-27 |
| 發明（設計）人： | 劉青天 | 申請（專利權）人： | 成都優娃生物科技有限公司 |
| 主分類號： | C12N15/867 | 分類號： | C12N15/867;A61K48/00;A61K35/28;A61P25/00 |
| 代理公司： | 北京品源專利代理有限公司 11332 | 代理人： | 潘登 |
| 地址： | 610000 四川省成都市高新*** | 國省代碼： | 四川;51 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 應用 病毒 載體 ef1 啟動子 優化 表達 abcd1 基因治療 腎上腺 白質 營養不良 | ||
【權利要求書】：
1.一種攜帶正常ABCD1基因慢病毒載體在制備治療ALD疾病藥物方面的應用，其特征在于，所述攜帶正常ABCD1基因慢病毒載體包含ABCD1基因序列、人類EF1α啟動子序列和慢病毒載體NHP/TYF lentivirus vector system；
所述EF1α啟動子序列為SEQ ID No.3所示的核苷酸序列。
2.如權利要求1所述的應用，其特征在于，所述ABCD1基因序列和人類EF1α啟動子序列經限制性酶切位點連接入慢病毒載體NHP/TYF lentivirus vector system。
3.如權利要求1中所述的應用，其特征在于，所述攜帶正常ABCD1基因慢病毒載體的制備方法為將ABCD1基因序列和人類EF1α啟動子序列經限制性酶切位點連接入慢病毒載體NHP/TYF lentivirus vector system，再進行包裝、純化與濃縮。
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