[發明專利]小分子在制備治療Dravet綜合征或全面性癲癇伴熱性驚厥附加癥的藥物中的用途

有效

• 申請號: 201810169245.5
• 申請日: 2012-08-28
• 公開（公告）號: CN108272782B
• 公開（公告）日: 2021-04-23
• 發明（設計）人: J·克拉德;O·霍克瓦舍曼;J·H·蕭
• 申請（專利權）人: 庫爾納公司
• 主分類號: A61K31/135
• 分類號: A61K31/135;A61K31/165;A61K31/365;A61K31/41;A61K31/4245;A61K31/4409;A61K31/4422;A61K31/4439;A61K31/4545;A61K31/495;A61K31/496;A61K31/4985;A61K31/519
• 代理公司: 北京市鑄成律師事務所 11313
• 代理人: 王建秀;郗名悅

1.包含至少一種化合物的藥物組合物在制備用于上調生物系統中電壓門控鈉通道I型α亞基(SCN1A)多核苷酸或蛋白的功能和/或表達的藥物中的用途，其中所述至少一種化合物選自：米那普侖、托拉塞米、利培酮、吡那地爾、貝尼地平、酮康唑、依布硒、他達拉非、折侖諾、萘發扎酮、洛美利嗪、淫羊藿苷、奧美拉唑、L-694,247、氨來呫諾、莫沙必利、舍曲林或司坦唑醇或其藥學上可接受的鹽、水合物或溶劑化物，其中所述藥物用于預防或治療Dravet綜合征或全面性癲癇伴熱性驚厥附加癥(GEFS+)。

2.包含至少一種化合物的藥物組合物在制備用于上調患者細胞或組織中電壓門控鈉通道I型α亞基(SCN1A)多核苷酸或蛋白的功能和/或表達的藥物中的用途，其中所述至少一種化合物選自：米那普侖、托拉塞米、利培酮、吡那地爾、貝尼地平、酮康唑、依布硒、他達拉非、折侖諾、萘發扎酮、洛美利嗪、淫羊藿苷、奧美拉唑、L-694,247、氨來呫諾、莫沙必利、舍曲林或司坦唑醇或其藥學上可接受的鹽、水合物或溶劑化物，其中所述藥物用于預防或治療Dravet綜合征或全面性癲癇伴熱性驚厥附加癥(GEFS+)。

3.如權利要求1或2所述的用途，其中所述表達在體內增加。

4.如權利要求1或2所述的用途，其中所述藥物組合物進一步包含藥學上可接受的賦形劑。

5.藥物組合物在制備用于預防或治療與電壓門控鈉通道I型α亞基(SCN1A)相關的疾病的藥物中的用途，其中所述藥物組合物包含至少一種化合物，所述至少一種化合物選自：米那普侖、托拉塞米、利培酮、吡那地爾、貝尼地平、酮康唑、依布硒、他達拉非、折侖諾、萘發扎酮、洛美利嗪、淫羊藿苷、奧美拉唑、L-694,247、氨來呫諾、莫沙必利、舍曲林或司坦唑醇或其藥學上可接受的鹽、水合物或溶劑化物，

其中所述與電壓門控鈉通道I型α亞基(SCN1A)相關的疾病是Dravet綜合征或全面性癲癇伴熱性驚厥附加癥(GEFS+)。

6.如權利要求5所述的用途，其中所述藥物組合物進一步包含藥學上可接受的賦形劑。