[發明專利]用于治療補體-相關失調的適體治療有效
| 申請號： | 201810051401.8 | 申請日： | 2006-02-14 |
| 公開（公告）號： | CN108148840B | 公開（公告）日： | 2021-09-24 |
| 發明（設計）人： | 克勞德·本尼蒂特;大衛·愛潑斯坦;查爾斯·威爾遜;迪拉爾·格拉特;杰弗里·庫爾茲;馬克斯·庫爾茲;托馬斯·格瑞恩·卡尤利;詹姆斯·羅特曼 | 申請（專利權）人： | 阿切埃米克斯股份有限公司 |
| 主分類號： | C12N15/115 | 分類號： | C12N15/115;A61K47/60;A61P13/12;A61P29/00;A61P25/00;A61P17/00;A61P7/00;A61P9/00;A61P11/00;A61P31/00;A61P3/10;A61P9/10 |
| 代理公司： | 永新專利商標代理有限公司 72002 | 代理人： | 過曉東 |
| 地址： | 美國加利*** | 國省代碼： | 暫無信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 用于 治療 補體 相關 失調 | ||
1.一種化合物或其藥學上可接受的鹽，所述化合物的結構式為:
其中表示連接子，
適體＝fCmGfCfCGfCmGmGfUfCfUfCmAmGmGfCGfCfUmGmAmGfUfCfUmGmAmGfUfUfUAfCfCfUmGfCmG-3T(SEQ ID NO:4),
其中fC和fU＝2′-氟核酸,并且mG和mA＝2′-OMe核酸而所有其他的核酸是2′-OH且3T表示反向的脫氧胸腺嘧啶。
2.根據權利要求1所述的化合物或其藥學上可接受的鹽,其中所述連接子是烷基連接子。
3.根據權利要求2所述的化合物或其藥學上可接受的鹽，其中所述烷基連接子包括2-18個連續的CH2基團。
4.根據權利要求3所述的化合物或其藥學上可接受的鹽，其中所述烷基連接子包括2-12個連續的CH2基團。
5.根據權利要求4所述的化合物或其藥學上可接受的鹽，其中所述烷基連接子包括3個連續的CH2基團。
6.一種組合物，其中包括治療有效劑量的權利要求1所述的化合物或其藥學上可接受的鹽。
7.根據權利要求6所述的組合物，其中所述烷基連接子包括2-18個連續的CH2基團。
8.根據權利要求6所述的組合物，其中所述烷基連接子包括2-12個連續的CH2基團。
9.根據權利要求6的所述組合物，其中所述烷基連接子包括3-6個連續的CH2基團。
10.根據權利要求6所述的組合物，其中所述烷基連接子包括6個連續的CH2基團。
11.根據權利要求6所述的組合物，進一步包括藥學上可接受的載體或稀釋劑。
12.根據權利要求6所述的組合物，其中所述化合物的結構式為：
其中適體＝fCmGfCfCGfCmGmGfUfCfUfCmAmGmGfCGfCfUmGmAmGfUfCfUmGmAmGfUfUfUAfCf CfUmGfCmG-3T(SEQ ID NO:4),
其中fC和fU＝2′-氟核酸,并且mG和mA＝2′-OMe核酸而所有其他的核酸是2′-OH且3T表示反向的脫氧胸腺嘧啶。
13.據權利要求12所述的組合物,進一步包括藥學上可接受的載體或稀釋劑。
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