[發(fā)明專利]通過肽核酸衍生物的外顯子跳躍在審
| 申請?zhí)枺?/td> | 201780087164.4 | 申請日： | 2017-12-29 |
| 公開（公告）號： | CN110506051A | 公開（公告）日： | 2019-11-26 |
| 發(fā)明（設(shè)計）人： | 鄭信;鄭多覽;曹峰準(zhǔn);張降愿;尹興植 | 申請（專利權(quán)）人： | 奧利通公司 |
| 主分類號： | C07K14/00 | 分類號： | C07K14/00;C12N15/113;A61K38/00 |
| 代理公司： | 72001 中國專利代理(香港)有限公司 | 代理人： | 任曉華;黃希貴<國際申請>=PCT/IB |
| 地址： | 韓國*** | 國省代碼： | 韓國;KR |
| 權(quán)利要求書： | 查看更多 | 說明書： | 查看更多 |
| 摘要： | |||
| 搜索關(guān)鍵詞： | 肽核酸 剪接 細胞膜通透性 外顯子跳躍 序列特異性 寡核苷酸 強親和力 全身施用 治療活性 可用 位點 誘導(dǎo) 細胞 治療 | ||
1.由式I代表的肽核酸衍生物或其藥學(xué)上可接受的鹽：
其中，
n是10和25之間的整數(shù)；
式I的化合物與14-聚體靶標(biāo)剪接位點序列具有至少10-聚體互補重疊，所述14-聚體靶標(biāo)剪接位點序列由來自靶標(biāo)前mRNA內(nèi)的內(nèi)含子的7-聚體和來自靶標(biāo)前mRNA內(nèi)的外顯子的7-聚體組成；
式I的化合物與靶標(biāo)前mRNA序列完全互補，或與靶標(biāo)前mRNA序列部分互補且具有一個或兩個錯配；
S1、S2、…、Sn-1、Sn、T1、T2、…、Tn-1和Tn獨立地代表氘[D]，氫[H]，取代或未取代的烷基，或取代或未取代的芳基基團；
X和Y獨立地代表氫，甲酰基[H-C(=O)-]，氨基羰基[NH2-C(=O)-]，氨基硫代羰基[NH2-C(=S)-]，取代或未取代的烷基，取代或未取代的芳基，取代或未取代的烷基酰基，取代或未取代的芳基酰基，取代或未取代的烷基氧基羰基，取代或未取代的芳基氧基羰基，取代或未取代的烷基氨基羰基，取代或未取代的芳基氨基羰基，取代或未取代的烷基氨基硫代羰基，取代或未取代的芳基氨基硫代羰基，取代或未取代的烷基氧基硫代羰基，取代或未取代的芳基氧基硫代羰基，取代或未取代的烷基磺酰基，取代或未取代的芳基磺酰基，取代或未取代的烷基膦酰基，或取代或未取代的芳基膦酰基基團；
Z代表氫，羥基，取代或未取代的烷基氧基，取代或未取代的芳基氧基，未取代的氨基[-NH2]，取代或未取代的烷基氨基，取代或未取代的芳基氨基，取代或未取代的烷基，或取代或未取代的芳基基團；
B1、B2、…、Bn-1和Bn獨立地選自天然核堿基，包括腺嘌呤、胸腺嘧啶、鳥嘌呤、胞嘧啶和尿嘧啶，以及非天然核堿基；且
B1、B2、…、Bn-1和Bn中的至少四個獨立地選自非天然核堿基，其具有與核堿基部分共價連接的取代或未取代的氨基基團。
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